Миелофиброзата е рядък рак на кръвта, който нарушава нормалното производство на кръвни клетки в човешкото тяло. Миелофиброзата причинява образуване на цикатрициална тъкан или „фиброза“ в костния мозък, нарушавайки способността на костния мозък да произвежда здрави червени кръвни клетки и тромбоцити. Загубата на червени кръвни клетки и тромбоцити може да доведе до анемия и тромбоцитопения, които могат да причинят слабост, умора и животозастрашаващи събития на кървене.
Тъй като костният мозък произвежда все по-малко и по-малко здрави червени кръвни клетки, може да се получи необичайно разрастване на кръвообразуващи ракови клетки извън костния мозък в органи като слезката или черния дроб, което ги уголемява. Уголемената слезка е честа при пациенти с миелофиброза и може да доведе до болка/дискомфорт в корема, усещане за преждевременно напълване и намален апетит.
Раковите клетки произвеждат и вещества, наречени „цитокини“, които причиняват възпаление, свързано с рака. Необичайното освобождаване на тези цитокини често води до симптоми, свързани със заболяването, като умора, нощни изпотявания, сърбеж и повишена температура.
Пациентите с миелофиброза обикновено се нуждаят от лечение. Въпреки това, одобрените терапии само намаляват размера на уголемената слезка и облекчават симптомите, свързани с възпалението, причинено от рака. За съжаление, настоящите лечения при миелофиброза нямат успех за възстановяване на нормалното производство на кръвни клетки или за обратно развитие на фиброзата на костния мозък, причинена от рака.
Navtemadlin (KRT-232)
Navtemadlin (KRT-232) е изпитвана терапия, която е насочена срещу протеин, наречен MDM2, която предлага потенциално ново лечение за пациенти с миелофиброза.
MDM2 е протеин, който регулира негативно активността на един потискащ туморите ген, наречен p53, известен и като „Пазач на генома“.
Като се има предвид централната роля на p53 за контрол на естествения жизнен цикъл на клетките в рамките на човешкото тяло, съществува деликатен баланс между MDM2 и p53. За съжаление, при миелофиброзата раковите клетки необичайно повишават нивата на MDM2, за да изключат p53 и способността му да се бори с рака.
При пациенти с миелофиброза, лечението с navtemadlin (KRT-232) инхибира високите нива на MDM2 и възстановява функцията на p53 и способността му да убива раковите клетки на миелофиброзата.
Изпитване BOREAS
BOREAS е глобално Фаза 3 изпитване за регистрация за пациенти с миелофиброза, чието заболяване е напреднало след лечение с клас лекарства, наречени инхибитори на Янус киназата (JAK).
JAK инхибиторите се използват като първа линия на лечение за пациенти с миелофиброза и те са единствените одобрени към момента възможности за лечение в Съединените щати и Европа. Няма одобрени терапии от втора линия за пациенти с миелофиброза, които имат рецидив или са рефрактерни на JAK инхибитор.
BOREAS ще сравнява ефикасността и безопасността на navtemadlin (KRT-232) спрямо най-добрата налична терапия при пациенти с миелофиброза, чието заболяване е напреднало при лечение с JAK инхибитор или не реагира на него.
В това изпитване ще участват приблизително 282 пациенти, включително 188 пациенти, причислени на случаен принцип за терапия с navtemadlin (KRT-232), и 94 пациенти, причислени за най-добрата налична терапия. За пациенти, рандомизирани за най-добрата налична терапия, Вашият лекуващ лекар ще предпише подходяща за Вас терапия.
Преди да започне лечението всички пациенти ще бъдат подложени на пълни клинични оценки. Ще бъдат взети кръвни проби, за да се гарантира, че протеинът p53 е фукционален и не е мутирал. В допълнение, ще се измери обема на слезката на всички пациенти с помощта на сканиране с ЯМР или КТ и пациентите ще попълнят въпросници за измерване на симптомите им. Преди и по време на цялото изпитване ще се извършват кръвни изследвания, образни изследвания и попълване на въпросници за симптомите. През първите 24 седмици, пациентите остават на navtemadlin (KRT-232) или на най-добрата налична терапия, освен ако не понасят лечението, или заболяването им напредне.
След 24 седмици лечение, ефикасността ще се анализира чрез сравняване на navtemadlin (KRT-232) с най-добрата налична терапия с използване на 2 оценки: (1) Намаляване на обема на слезката от началото на изпитването до 24 седмици при ЯМР или КТ, и (2) Съобщени от самия пациент симптоми от началото на изпитването до 24 седмици.
Като такива, двете ключови мерки за ефективност на navtemadlin (KRT-232) в сравнение с най-добрата налична терапия са намаление на обема на слезката и подобрение на симптомите след 24 седмици лечение.
Моля, кликнете, за да увеличите илюстрацията.
Често задавани въпроси
Какво е клинично изпитване?
Клиничното изпитване е изследователско изпитване, провеждано при хора с цел откриване на ново лекарство или лечение или нова процедура или устройство. Целта на едно клинично изпитване е да помогне на лекарите да открият по-добри или по-безопасни начини за лекуване на дадена болест или начини за подобряване на качеството на живота за пациенти с дадена болест. Клиничните изпитвания при рак могат да се използват за тестване на нови лечения, нови начини за диагностика или предотвратяване на рак, или по-добри начини за лечение на симптомите на рак, както и на страничните ефекти от лечението.
Клиничните изпитвания са важни, защото те помагат на лекарите да открият нови лекарства, които са по-ефективни и по-безопасни от наличните в момента лечения. През годините чрез клинични изпитвания са откривани много успешни лечения за рак. Клиничните изпитвания помагат на лекарите да разберат по-добре рака, както и да осигурят повече възможности за лечение на рака в бъдеще.
Какви са различните фази на клиничните изпитвания?
Клиничните изпитвания се провеждат в серии от стъпки или фази, като всяка фаза е проектирана да отговори на конкретни въпроси.
Фаза 1: Това са първите изпитвания на ново лекарство, провеждани при хора. Основната цел на изпитване фаза 1 е да намери безопасна доза за новото лечение, както и да реши как може да се прилага новото лечение (през устата, чрез инжекция и т.н.). В изпитване фаза 1 участват приблизително 15-30 пациенти.
Фаза 2: Изпитване фаза 2 се провежда, за да се види дали новото лечение действа при определени видове рак. Лекарите може да проучват дали ракът се свива или изчезва, колко време е необходимо за възобновяване на рака или дали новото лечение подобрява качеството на живот. В изпитване фаза 2 участват между 25 и 100 пациенти.
Фаза 3: Преди дадено ново лечение да получи пълно регулаторно одобрение, неговата безопасност и ефикасност трябва да се сравнят с настоящото стандартно лечение в голямо изпитване. Пациентите се причисляват на случаен принцип (рандомизират се) или за стандартното лечение, или за новото лечение. В изпитванията фаза 3 обикновено се включват няколко стотици пациенти.
Изпитването BOREAS се спонсорира от Kartos Therapeutics, компания, която се е посветила на разработването на иновативни насочени терапевтични средства, които значимо подобряват живота на пациентите с рак. За повече информация относно Kartos Therapeutics, моля, посетете www.kartosthera.com.
Ще се възстановяват ли разходите за участие в клиничното изпитване?
Разходите, свързани с клиничното изпитване, включват визити при лекари, престои в болници, разходи за лекарства, лабораторни изследвания, рентгенови и други образни изследвания. Тези разходи може да се покрият от Вашата здравна осигуровка или от възложителя на изпитването (в този случай, Kartos Therapeutics).
Други разходи, които може да имате, като например за транспорт или за престой, може да бъдат възстановени. Моля, свържете се с Вашия участващ онкологичен център за повече информация.
А ако получа нежелано събитие, докато участвам в клинично изпитване на navtemadlin (KRT-232)?
Ако смятате, че може да сте имали нежелано събитие по време на участието в изпитване, което включва navtemadlin (KRT-232), моля, съобщете незабавно за това на Вашия лекар.
Локации за изпитването
Изпитването BOREAS ще се проведе в приблизително 140 онкологични центъра в най-малко 20 страни. Моля, използвайте интерактивната карта по-долу, за да намерите онкологичен център близо до Вас, където се набират пациенти за това изпитване.
Подходящи ли сте?
Сте на възраст 18 години или повече
Поставена Ви е диагноза миелофиброза
Лекувани с JAK инхибиторите за миелофиброза и Ви е казано, че заболяването Ви е напреднало
Преди да можете да участвате в изпитването, трябва да бъдат спазени много други услoвия. Моля, свържете се с най-близкия до Вас участващ център. Те ще могат да Ви дадат повече информация за изискванията за изпитването.
Ако искате да научите повече за клиничното изпитване BOREAS за пациенти с миелофиброза, моля, попълнете формуляра по-долу.
