Dostali jste Vy nebo někdo z Vašich blízkých diagnózu myelofibrózy a byli jste léčeni schváleným inhibitorem JAK?

Je možné, že se kvalifikujete na účast v klinickém hodnocení pro pacienty s myelofibrózou.
VÍCE INFORMACÍ

Myelofibróza

Myelofibróza je vzácně se vyskytující rakovina krve, která ruší normální produkci krevních buněk v lidském těle. Myelofibróza způsobuje formaci jizev nebo "fibrózy" v kostní dřeni a tak narušuje schopnost kostní dřeně produkovat zdravé červené krvinky a krevní destičky. Ztráta červených krvinek a krevních destiček může vést k chudokrevnosti a trombocytopenii a způsobovat slabost, únavu a život ohrožující krvácivé příhody.
Protože kostní dřeň produkuje čím dál méně zdravých červených krvinek, může dojít k abnormálnímu růstu krvetvorných rakovinných buněk mimo kostní dřeň v orgánech jako je slezina nebo játra a způsobovat jejich zvětšení. Zvětšená slezina je běžná u pacientů s myelofibrózou a může způsobit bolest / nepohodlí, pocit předčasného nasycení a snižovat chuť k jídlu.
Rakovinné buňky také produkují látky nazývané "cytokiny", které způsobují zánět související s rakovinou. Abnormální uvolňování těchto cytokinů často vede k příznakům souvisejícím s onemocněním jako je únava, noční pocení, svědění a horečka.
Pacienti s myelofibrózou obvykle potřebují léčbu. Schválené terapie však pouze redukují velikost zvětšené sleziny a zmírňují příznaky související se zánětem způsobeným rakovinou. Aktuální druhy léčby myelofibrózy bohužel nebyly úspěšné k obnově normální produkce krevních buněk nebo k léčbě fibrózy kostní dřeně způsobené rakovinou.

Navtemadlin (KRT-232)

Navtemadlin (KRT-232) je hodnocená terapie, která je zaměřena na protein nazývaný MDM2 a nabízí možnou novou léčbu pro pacienty s myelofibrózou.
MDM2 je protein, který negativně reguluje aktivitu genu potlačujícího nádor nazývaného p53 také známého jako "strážce genomu".
Jemná rovnováha mezi MDM2 a p53 existuje vzhledem k centrální úloze p53 při kontrole přirozeného životního cyklu buněk v lidském těle. U myelofibrózy rakovinné buňky bohužel abnormálně zvyšují hladiny MDM2 a potlačují p53 a jeho schopnost bojovat s rakovinou.
U pacientů s myelofibrózou léčba navtemadlin (KRT-232) potlačuje vysoké hladiny MDM2 a obnovuje funkci p53 a jeho schopnost zabíjet rakovinné buňky myelofibrózy.

Klinické hodnocení BOREAS

BOREAS je globální registrační studie fáze 3 pro pacienty s myelofibrózou, jejichž nemoc se zhoršila po léčbě třídou léků nazývaných inhibitory Janus kinázy (JAK).
Inhibitory JAK, ruxolitinib nebo fedratinib, se používají v první linii u pacientů s myelofibrózou a jsou jedinou možností léčby v současné době schválené ve Spojených státech a v Evropě. Neexistuje jiná schválená léčba v druhé linii pro pacienty s myelofibrózou, kteří jsou relabující nebo refrakterní k inhibitoru JAK.
BOREAS bude srovnávat účinnost a bezpečnost přípravku navtemadlin (KRT-232) oproti nejlepší dostupné terapii u pacientů s myelofibrózou, jejichž nemoc se zhoršila nebo nereagovala na inhibitor JAK.
Přibližně 282 pacientů se zúčastní této studie, včetně 188 pacientů náhodně přiřazených k terapii přípravkem navtemadlin (KRT-232) a 94 pacientů přiřazených k nejlepší dostupné terapii. Pacientům přiřazeným k nejlepší dostupné terapii předepíše vhodnou léčbu ošetřující lékař.
Před započetím léčby všichni pacienti podstoupí kompletní klinické ohodnocení. Odeberou se vzorky krve, aby se zjistilo, zda je protein p53 funkční a není zmutovaný. Dále se bude měřit objem sleziny všech pacientů pomocí skenů MRI nebo CT a pacienti vyplní dotazníky hodnotící jejich konstituční příznaky. Analýza krve, zobrazovací vyšetření a dotazníky týkající se příznaků se budou provádět před studií a během jejího trvání. Prvních 24 týdnů budou pacienti dostávat přípravek navtemadlin (KRT-232) nebo nejlepší dostupnou terapii, pokud budou léčbu tolerovat a jejich nemoc se nezhorší.
Po 24 týdnech léčby se provede analýza účinnosti, která bude srovnávat přípravek navtemadlin (KRT-232) a nejlepší dostupnou terapii s použitím 2 hodnocení: (1) redukce objemu sleziny od začátku studie do týdne 24 pomocí MRI nebo CT a (2) příznaky hlášené pacienty od začátku studie do týdne 24.
Dvě klíčová měřítka účinnosti přípravku navtemadlin (KRT-232) ve srovnání \
s nejlepší dostupnou terapií jsou redukce objemu sleziny a zlepšení příznaků po 24 týdnech léčby.

Kliknutím zvětšíte obrázek.

Často kladené otázky

Místa klinického hodnocení

Klinické hodnocení BOREAS bude probíhat přibližně ve 140 onkologických centrech nejméně ve 20 zemích. Použijte prosím níže uvedenou interaktivní mapu a najděte nejbližší onkologické centrum, kde probíhá nábor pacientů do tohoto klinického hodnocení.

    Kvalifikujete se?

    • Jste starší 18 let
    • Máte diagnózu myelofibrózy
    • Byli jste v minulosti léčeni ruxolitinibem nebo fedratinibem pro myelofibrózu a bylo Vám řečeno, že nemoc pokročila

    Než se budete moci zúčastnit klinického hodnocení, musí být splněno mnoho dalších podmínek. Kontaktujte prosím nejbližší účastnící se centrum. Poskytnou Vám více informací o požadavcích klinického hodnocení.

    Pokud se chcete dozvědět více o klinickém hodnocení BOREAS pro pacienty s myelofibrózou, vyplňte prosím níže poskytnutý formulář.