Non-HCP
Klinische Studie für Patienten mit
Myelofibrose
Wurde bei Ihnen oder einem Familienmitglied eine Myelofibrose diagnostiziert und mit einem zugelassenen JAK-Inhibitor behandelt?
Sie kommen möglicherweise für die Teilnahme an einer klinischen Studie für Patienten mit Myelofibrose in Frage.
MEHR ERFAHRENMyelofibrose
Myelofibrose ist ein seltener Blutkrebs, der die normale Produktion von Blutzellen im menschlichen Körper stört. Myelofibrose verursacht die Bildung von Narbengewebe oder „Fibrose“ im Knochenmark und beeinträchtigt die Fähigkeit des Knochenmarks zum Produzieren gesunder roter Blutkörperchen und Blutplättchen. Der Verlust von roten Blutkörperchen und Blutplättchen kann zu Blutarmut und Verarmung an Blutplättchen führen, was Schwäche, Müdigkeit und lebensbedrohliche Blutungen verursachen kann.
Da das Knochenmark immer weniger gesunde rote Blutkörperchen bildet, kann es außerhalb des Knochenmarks in Organen wie der Milz oder der Leber zu einem Wachstum Blut bildender Krebszellen kommen, wodurch sich diese Organe vergrößern. Eine vergrößerte Milz tritt bei Patienten mit Myelofibrose häufig auf und kann zu Bauchschmerzen/- beschwerden, frühem Völlegefühl und vermindertem Appetit führen.
Krebszellen produzieren auch „Zytokine“ genannte Substanzen, die krebsbedingte Entzündungen verursachen. Eine abnorme Freisetzung solcher Zytokine führt häufig zu krankheitsbedingten Symptomen wie Müdigkeit, Nachtschweiß, Juckreiz und Fieber.
Patienten mit Myelofibrose müssen typischerweise behandelt werden. Zugelassene Therapien reduzieren jedoch nur die Größe einer vergrößerten Milz und lindern die mit der krebsbedingten Entzündung verbundenen Symptome. Leider zeigten derzeitige Myelofibrose- Behandlungen bei der Wiederherstellung der normalen Blutzellenproduktion bzw.
Zurückdrängung krebsbedingter Knochenmarksfibrose bisher keinen Erfolg.
Navtemadlin (KRT-232)
Navtemadlin (KRT-232) ist ein auf ein Protein namens MDM2 abzielendes Prüfpräparat, das eine potenzielle neue Behandlung für Patienten mit Myelofibrose darstellt.
MDM2 ist ein Protein, das die Aktivität eines Tumorsuppressorgens namens p53, auch „Wächter des Genoms“ genannt, reduziert.
Angesichts der zentralen Rolle von p53 bei der Kontrolle des natürlichen Lebenszyklus von Zellen im menschlichen Körper besteht ein empfindliches Gleichgewicht zwischen MDM2 und p53. Leider erhöhen Krebszellen bei Myelofibrose die MDM2-Konzentration und schalten damit p53 und dessen Fähigkeit zur Krebsbekämpfung aus.
Bei Patienten mit Myelofibrose unterbindet die Behandlung mit navtemadlin (KRT-232) die hohen MDM2-Werte und stellt die Funktion von p53 und dessen Fähigkeit zum Abtöten von Myelofibrose-Krebszellen wieder her.
BOREAS-Studie
BOREAS ist eine globale Zulassungsstudie der Phase 3 für Patienten mit Myelofibrose, deren Erkrankung nach einer Behandlung mit einer Klasse von Medikamenten, den sogenannten Januskinase(JAK)-Inhibitoren, fortgeschritten ist.
JAK-Inhibitoren kommen in der Erstbehandlung von Patienten mit Myelofibrose zum Einsatz und sind die einzigen derzeit in den USA und Europa zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten. Es gibt keine zugelassenen Therapien in der Zweitlinienbehandlung für Patienten mit Myelofibrose, bei denen die Krankheit fortgeschritten ist oder die auf einen JAK-Inhibitor nicht angesprochen haben.
BOREAS vergleicht die Wirksamkeit und Sicherheit von navtemadlin (KRT-232) mit der besten verfügbaren Therapie bei Patienten mit Myelofibrose, deren Erkrankung unter einem JAK-Inhibitor fortgeschritten ist oder nicht darauf anspricht.
Ungefähr 282 Patienten werden an dieser Studie teilnehmen, darunter 188 Patienten, die nach dem Zufallsprinzip der Therapie mit navtemadlin (KRT-232) zugewiesen werden, und 94 Patienten, die der besten verfügbaren Therapie zugewiesen werden. Bei Patienten, die auf die beste verfügbare Therapie randomisiert werden, wird deren behandelnder Arzt eine für sie geeignete Therapie verordnen.
Vor Behandlungsbeginn werden alle Patienten einer vollständigen klinischen Untersuchung unterzogen. Es werden Blutproben entnommen, die sicherstellen, dass das p53-Protein funktionsfähig und nicht mutiert ist.
Zusätzlich wird bei allen Patienten das Milzvolumen mittels bildgebender Untersuchungen (MRT) gemessen, und die Patienten füllen Fragebögen aus, die ihre erkrankungsbedingten Symptome erfassen. Blutuntersuchungen, Bildgebung und der Symptomfragebogen werden vor und während der Studie durchgeführt. In den ersten 24 Wochen bleiben die Patienten auf KRT-232 oder der besten verfügbaren Therapie, es sei denn, sie vertragen die Behandlung nicht oder ihre Erkrankung schreitet fort.
Nach 24 Wochen Behandlung wird die Wirksamkeit von navtemadlin (KRT-232) im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie anhand von 2 Auswertungen überprüft: (1) Verringerung der Milzgröße von Studienbeginn bis 24 Wochen durch eine Bildgebung (MRT) und (2) selbstberichtete Symptome der Patienten von Studienbeginn bis 24 Wochen.
Als solche sind die beiden wichtigsten Maßstäbe für die Wirksamkeit von navtemadlin (KRT-232) im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie die Verringerung der Milzgröße und die Verbesserung der Symptome nach 24 Behandlungswochen.
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Häufig gestellte Fragen
Was ist eine klinische Studie?
Eine klinische Studie ist eine Forschungsstudie, die an Menschen mit dem Ziel durchgeführt wird, ein neues Medikament, eine neue Behandlung, ein neues Verfahren oder ein neues Gerät zu finden. Der Zweck einer klinischen Studie ist es, Ärzten dabei zu helfen, bessere oder sicherere Möglichkeiten zur Behandlung einer Erkrankung zu finden, oder Möglichkeiten, die die Lebensqualität von Patienten mit einer Erkrankung verbessern. Klinische Studien bei Krebs können eingesetzt werden, um neue Behandlungen, neue Möglichkeiten zur Diagnose oder Vorbeugung von Krebs bzw. bessere Möglichkeiten zum Umgang mit den Symptomen von Krebs sowie den Nebenwirkungen der Behandlung zu testen.
Weitere Informationen zu klinischen Studien finden Sie in den Informationen der American Cancer Society, des National Cancer Institute und der European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations.
Bitte beachten Sie, dass diese Websiten nur auf Englisch verfügbar sind.
Warum sind klinische Studien wichtig?
Klinische Studien sind wichtig, weil sie Ärzten beim Identifizieren neuer Medikamente helfen, die wirksamer und sicherer sind als derzeit verfügbare Behandlungen. Im Laufe der Jahre wurden viele erfolgreiche Krebsbehandlungen durch klinische Studien gefunden. Klinische Studien helfen den Ärzten, Krebs besser zu verstehen und bieten auch mehr Möglichkeiten für die Krebsbehandlung in der Zukunft.
Weitere Informationen zu klinischen Studien finden Sie in den Informationen der American Cancer Society, des National Cancer Institute und der European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations.
Bitte beachten Sie, dass diese Websiten nur auf Englisch verfügbar sind.
Was sind die verschiedenen Phasen einer klinischen Studie?
Klinische Studien werden in einer Reihe von Schritten bzw. Phasen durchgeführt, wobei jede Phase der Beantwortung bestimmter Fragen dient.
Phase 1: Dies sind die ersten am Menschen durchgeführten Studien eines neuen Medikaments. Der Hauptzweck einer Studie der Phase 1 besteht darin, eine sichere Dosis für die neue Behandlung zu finden und auch zu entscheiden, wie die neue Behandlung verabreicht werden kann (oral, durch Injektion usw.). Etwa 15 bis 30 Patienten nehmen an einer Phase-1-Studie teil.
Phase 2: Eine Studie der Phase 2 wird durchgeführt, um zu sehen, ob die neue Behandlung bei bestimmten Krebsarten funktioniert. Ärzte können untersuchen, ob der Krebs zurückgeht oder verschwindet, wie lange es dauert, bis der Krebs wieder auftritt, oder ob die neue Behandlung die Lebensqualität verbessert. An einer Phase-2-Studie nehmen zwischen 25 und 100 Patienten teil.
Phase 3: Bevor eine neue Behandlung die volle Zulassung erhält, muss ihre Sicherheit und Wirksamkeit in einer großen Studie mit der aktuellen Standardbehandlung verglichen werden. Patienten werden nach dem Zufallsprinzip (randomisiert) entweder der Standardbehandlung oder der neuen Behandlung zugewiesen. Studien der Phase 3 umfassen typischerweise mehrere hundert Patienten.
Weitere Informationen zu klinischen Studien finden Sie in den Informationen der American Cancer Society, des National Cancer Institute und der European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations.
Bitte beachten Sie, dass diese Websiten nur auf Englisch verfügbar sind.
Von wem wird die klinische Studie durchgeführt?
Die BOREAS-Studie wird von Kartos Therapeutics finanziert, einem Unternehmen, das sich der Entwicklung neuartiger, zielgerichteter Therapeutika widmet, die das Leben von Krebspatienten entscheidend verbessern. Weitere Informationen zu Kartos Therapeutics finden Sie unter www.kartosthera.com. Bitte beachten Sie, dass diese Website nur auf Englisch verfügbar ist.
Werden Kosten für die Teilnahme an der klinischen Studie erstattet?
Die mit einer klinischen Studie verbundenen Kosten umfassen Arztbesuche, Krankenhausaufenthalte, Kosten für Medikamente, Labortests, Röntgenaufnahmen und andere bildgebende Untersuchungen. Diese Kosten können von Ihrer Krankenkasse oder dem Studiensponsor (in diesem Fall Kartos Therapeutics) übernommen werden.
Die Reisekosten werden erstattet. Weitere Informationen zu Kostenerstattungen erhalten Sie von Ihrem behandelnden Arzt bzw. dem medizinischen Betreuungspersonal.
Was passiert, wenn bei mir während einer klinischen Studie mit KRT-232 ungewöhnliche Anzeichen, Symptome oder Wirkungen auftreten?
Wenn Sie glauben, dass bei Ihnen während der Teilnahme an einer Studie mit navtemadlin (KRT-232) ungewöhnliche Anzeichen, Symptome oder Wirkungen aufgetreten sein könnten, sollten Sie den Vorfall sofort Ihrem Arzt melden.
Studienorte
Die BOREAS-Studie wird in etwa 140 Onkologiezentren in mindestens 20 Ländern durchgeführt. Mit der interaktiven Karte sehen Sie Onkologiezentren in Ihrer Nähe, in denen Patienten an dieser Studie teilnehmen.
Sind Sie teilnahmeberechtigt?
- Bei Ihnen wurde Myelofibrose diagnostiziert
- Wurden zuvor mit JAK-Inhibitoren gegen Myelofibrose behandelt und Ihnen wurde mitgeteilt, dass Ihre Krankheit fortgeschritten ist
Viele weitere Bedingungen müssen erfüllt sein, bevor Sie an der Studie teilnehmen können. Bitte wenden Sie sich an Ihr nächstgelegenes teilnehmendes Zentrum. Dort erhalten Sie weitere Informationen zu den Anforderungen für die Studie.
Bitte füllen Sie das folgende Formular aus, wenn Sie mehr über die BOREAS- Studie für Patienten mit Myelofibrose erfahren möchten.