¿A usted o un ser querido le han diagnosticado mielofibrosis y ha recibido tratamiento con un inhibidor de la JAK aprobado?

Podría ser elegible para participar en un ensayo clínico para pacientes con mielofibrosis.
OBTENER MÁS INFORMACIÓN

Mielofibrosis

La mielofibrosis es un cáncer de la sangre poco común que interrumpe la producción normal de células sanguíneas en el cuerpo humano. La mielofibrosis provoca la formación de tejido cicatricial o "fibrosis" en la médula ósea, lo que afecta la capacidad de la médula ósea para producir glóbulos rojos y plaquetas sanos. La pérdida de glóbulos rojos y plaquetas puede provocar anemia y trombocitopenia, que pueden provocar debilidad, fatiga y hemorragias potencialmente mortales.
A medida que la médula ósea produce cada vez menos glóbulos rojos sanos, puede ocurrir un crecimiento anómalo de las células cancerosas que forman la sangre fuera de la médula ósea en órganos como el bazo o el hígado, lo que hace que aumenten de tamaño. El aumento de tamaño del bazo es común en pacientes con mielofibrosis y puede dar lugar a dolor/malestar abdominal, una sensación de plenitud temprana y disminución del apetito.
Las células cancerosas también producen sustancias llamadas "citocinas" que causan inflamación relacionada con el cáncer. La liberación anormal de estas citocinas a menudo da como resultado síntomas relacionados con la enfermedad, como fatiga, sudores nocturnos, picor y fiebre.
Los pacientes con mielofibrosis suelen necesitar tratamiento. Sin embargo, los tratamientos aprobados solo reducen el tamaño del bazo agrandado y alivian los síntomas asociados con la inflamación relacionada con el cáncer. Por desgracia, los tratamientos actuales en la mielofibrosis no han tenido éxito a la hora de restaurar la producción normal de células sanguíneas o revertir la fibrosis de la médula ósea provocada por el cáncer.

Navtemadlin (KRT-232)

Navtemadlin (KRT-232) es un tratamiento en investigación que se dirige a una proteína llamada MDM2 y ofrece una posible nueva opción para pacientes con mielofibrosis.
MDM2 es una proteína que regula negativamente la actividad de un gen supresor de tumores llamado p53, también conocido como el "Guardián del Genoma".
Dado el papel central de p53 para controlar el ciclo de vida natural de las células dentro del cuerpo humano, existe un delicado equilibrio entre MDM2 y p53. Por desgracia, en la mielofibrosis, las células cancerosas aumentan anormalmente los niveles de MDM2 para detener a p53 y su capacidad para combatir el cáncer.
En pacientes con mielofibrosis, el tratamiento con navtemadlin (KRT-232) inhibe los niveles altos de MDM2 y restaura la función de p53, así como su capacidad para destruir las células cancerosas de mielofibrosis.

Ensayo BOREAS

BOREAS es un estudio de registro de fase III global para pacientes con mielofibrosis cuya enfermedad ha progresado después del tratamiento con una clase de medicamentos llamados inhibidores de la cinasa de Janus (JAK).
Los inhibidores de la JAK, ruxolitinib o fedratinib, se utilizan en la primera línea de pacientes con mielofibrosis y son las únicas opciones de tratamiento aprobadas actualmente en los Estados Unidos y Europa. No existen tratamientos aprobados en el entorno de segunda línea para pacientes con mielofibrosis que recaen o son resistentes a un inhibidor de la JAK.
BOREAS comparará la eficacia y seguridad de navtemadlin (KRT-232) con el mejor tratamiento disponible en pacientes con mielofibrosis cuya enfermedad ha progresado o no ha respondido a un inhibidor de la JAK.
Aproximadamente 282 pacientes participarán en este estudio, incluidos 188 pacientes asignados al azar al tratamiento con navtemadlin (KRT-232) y 94 pacientes asignados al mejor tratamiento disponible. Para los pacientes asignados al azar al mejor tratamiento disponible, el médico a cargo del tratamiento le recetará un tratamiento adecuado para usted.
Antes de que comience el tratamiento, todos los pacientes se someterán a evaluaciones clínicas completas. Se recogerán muestras de sangre para asegurar que la proteína p53 sea funcional y no esté mutada. Además, el volumen del bazo de todos los pacientes se medirá mediante resonancias magnéticas o tomografías computarizadas y los pacientes completarán cuestionarios para medir sus síntomas generales. El análisis de sangre, las imágenes y el cuestionario de síntomas se realizarán antes y durante el estudio. Durante las primeras 24 semanas, los pacientes permanecerán con navtemadlin (KRT-232) o el mejor tratamiento disponible a menos que no puedan tolerar el tratamiento o su enfermedad progrese.
Después de 24 semanas de tratamiento, se analizará la eficacia comparando navtemadlin (KRT-232) con el mejor tratamiento disponible utilizando 2 evaluaciones: (1) Reducción del volumen del bazo desde el inicio del estudio hasta las 24 semanas mediante resonancia magnética o tomografía computarizada, y (2) Síntomas autonotificados por el paciente desde el inicio del estudio hasta las 24 semanas.
Como tal, las dos medidas clave de eficacia de navtemadlin (KRT-232) en comparación con el mejor tratamiento disponible son la reducción del volumen del bazo y la mejora de los síntomas después de 24 semanas de tratamiento.

Haga clic para ampliar la imagen.

Preguntas frecuentes

Ubicaciones del ensayo

El ensayo BOREAS se llevará a cabo en aproximadamente 140 centros de oncología en al menos 20 países. Utilice el mapa interactivo a continuación para ubicar un centro oncológico cerca de usted donde se inscriban pacientes para este ensayo.

    ¿Cumple los requisitos para participar?

    • Tiene 18 años de edad o más
    • Ha recibido un diagnóstico de mielofibrosis
    • Ha sido tratado previamente con ruxolitinib o fedratinib para la mielofibrosis y se le informó de que su enfermedad había progresado

    Se deben cumplir muchas otras condiciones antes de que pueda participar en el ensayo. Póngase en contacto con su centro participante más cercano. Podrán proporcionarle más información sobre los requisitos para el ensayo.

    Si desea obtener más información sobre el ensayo clínico BOREAS para pacientes con mielofibrosis, complete el formulario a continuación.