Un diagnostic de myélofibrose a-t-il été établi et un traitement a-t-il été administré avec un inhibiteur de JAK approuvé à vous-même ou à l’un de vos proches ?

Vous pourriez répondre aux critères de participation à une étude clinique destinée aux patients présentant une myélofibrose.
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Myélofibrose

La myélofibrose est un cancer du sang rare qui perturbe la production normale des cellules sanguines dans le corps humain. La myélofibrose provoque la formation de tissu cicatriciel ou « fibrose » dans la moelle osseuse, altérant la capacité de la moelle osseuse à produire des globules rouges et des plaquettes sains. La perte des globules rouges et des plaquettes peut provoquer une anémie et une thrombocytopénie, qui peuvent entraîner une faiblesse, fatigue et des hémorragies engageant le pronostic vital.
Au fur et à mesure que la moelle osseuse fabrique de moins en moins de globules rouges sains, une croissance anormale de cellules cancéreuses formant des cellules sanguines peut survenir à l’extérieur de la moelle osseuse dans des organes tels que la rate ou le foie, entraînant une augmentation de leur volume. Une augmentation du volume de la rate est fréquente chez les patients présentant une myélofibrose, et elle peut entraîner une gêne ou une douleur abdominale, une sensation de réplétion précoce et une diminution de l’appétit.
Les cellules cancéreuses peuvent également synthétiser des substances nommées « cytokines », qui entraînent une inflammation liée au cancer. La libération anormale de ces cytokines déclenche souvent des symptômes pathologiques, notamment fatigue, sueurs nocturnes, démangeaisons et fièvre.
Les patients présentant une myélofibrose ont généralement besoin d’un traitement. Cependant, les traitements approuvés ne permettent que de réduire la taille de la rate hypertrophiée, et de soulager les symptômes associés à l’inflammation liée au cancer. Malheureusement, les traitements actuels de la myélofibrose ne permettent pas de restaurer la production normale de cellules sanguines ou d’inverser la fibrose médullaire due au cancer.

Navtemadlin (KRT-232)

Navtemadlin (KRT-232) est un traitement expérimental qui cible une protéine nommée MDM2, proposant un nouveau traitement potentiel pour les patients présentant une myélofibrose.
MDM2 est une protéine qui régule de manière négative l’activité d’un gène suppresseur de tumeur nommé p53, également connu sous le terme de « gardien du génome ».
Compte tenu du rôle central de p53 dans le contrôle du cycle naturel des cellules dans l’organisme humain, un équilibre fragile existe entre MDM2 et p53. Malheureusement, dans la myélofibrose, les cellules cancéreuses augmentent de manière anormale les concentrations de MDM2, ce qui entraîne un arrêt de l’action de p53 et de sa capacité à lutter contre le cancer.
Chez les patients présentant une myélofibrose, le traitement navtemadlin (KRT-232) inhibe les concentrations élevées de MDM2 et restaure la fonction de p53 et sa capacité à détruire les cellules cancéreuses de myélofibrose.

Étude BOREAS

L’étude d’homologation mondiale de phase 3 BOREAS porte sur les patients présentant une myélofibrose dont la maladie a progressé après un traitement par une classe de médicaments nommés inhibiteurs de Janus kinase (JAK).
Les inhibiteurs de JAK, le ruxolitinib ou le fédratinib, sont utilisés en première ligne pour les patients présentant une myélofibrose, et ils constituent les seules options thérapeutiques actuellement autorisées aux États-Unis et en Europe. Il n’existe aucun traitement autorisé en deuxième ligne pour les patients présentant une myélofibrose ayant récidivé ou réfractaire à un inhibiteur de JAK.
L’étude BOREAS comparera l’efficacité et la sécurité d’emploi de navtemadlin (KRT-232) par rapport au meilleur traitement disponible chez des patients présentant une myélofibrose dont la maladie a progressé ou n’ayant pas répondu à un traitement par un inhibiteur de JAK.
Environ 282 patients participeront à cette étude, dont 188 patients auxquels sera attribué par randomisation le traitement par navtemadlin (KRT-232) et 94 patients qui recevront le meilleur traitement disponible. Pour les patients randomisés dans le groupe du meilleur traitement disponible, votre médecin traitant prescrira le traitement qui est approprié à votre situation.
Avant le début du traitement, tous les patients seront soumis à des évaluations cliniques complètes. Des échantillons sanguins seront prélevés afin d’assurer que la protéine p53 est fonctionnelle et n’a pas muté. En outre, le volume de la rate de tous les patients sera mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM) ou tomodensitométrie (TDM), et les patients rempliront des questionnaires pour mesurer leurs symptômes généraux. Les analyses sanguines, les imageries et le questionnaire des symptômes seront effectués avant et pendant l’étude. Au cours des 24 premières semaines, les patients resteront sous traitement par navtemadlin (KRT-232) ou le meilleur traitement disponible, sauf s’ils ne peuvent pas tolérer le traitement ou si leur maladie progresse.
AAprès 24 semaines de traitement, l’efficacité sera analysée en comparant navtemadlin (KRT-232) au meilleur traitement disponible en utilisant deux évaluations : (1) réduction du volume de la rate entre le début de l’étude et 24 semaines par IRM ou TDM, et (2) symptômes autorapportés par les patients entre le début de l’étude et 24 semaines.
Par conséquent, les deux principales mesures de l’efficacité de navtemadlin (KRT-232) par rapport au meilleur traitement disponible sont la réduction du volume de la rate et l’amélioration des symptômes après 24 semaines de traitement.

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Questions fréquentes

Localisations de l’étude

L’étude BOREAS sera menée dans environ 140 centres de lutte contre le cancer dans au moins 20 pays. Veuillez utiliser la carte interactive ci-dessous pour localiser un centre de lutte contre le cancer à proximité de chez vous, dans lequel des patients sont enrôlés dans cette étude.

    Répondez-vous aux critères de participation ?

    • Vous êtes âgé(e) d’au moins 18 ans
    • Un diagnostic de myélofibrose a été établi chez vous
    • Vous avez précédemment été traité(e) par le ruxolitinib ou le fédratinib pour une myélofibrose, et on vous a dit que votre maladie avait progressé.

    De nombreux autres critères doivent être satisfaits avant que vous ne puissiez participer à l’étude. Veuillez contacter votre centre participant le plus proche. Il sera en mesure de vous donner des informations complémentaires sur les conditions de participation à l’étude.

    Si vous souhaitez des informations complémentaires sur l’étude clinique BOREAS portant sur les patients présentant une myélofibrose, veuillez remplir le formulaire ci-dessous.