האם אתם או יקיריכם אובחנתם במחלת מיאלופיברוזיס וקיבלתם טיפול עם מעכב JAK מאושר?

אתם עשויים להיות מתאימים להשתתף בניסוי קליני עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס.
מידע נוסף

מיאלופיברוזיס

מיאלופיברוזיס היא סוג סרטן נדיר המשבש ייצור תקין של תאי דם בגוף האדם. מחלת המיאלופיברוזיס גורמת להיווצרות של רקמה צלקתית או "ליפת" במח העצם ובכך משבשת ייצור של תאי דם אדומים בריאים וטסיות דם במח העצם. אובדן תאי הדם האדומים וטסיות הדם עלול לגרום לאנמיה ותרומבוציטופניה, אשר בתורן עלולות לגרום לחולשה, עייפות ואירועי דימום מסכני חיים.
ככל שמח העצם מפחית בייצור תאי דם אדומים בריאים, כך עלולה להתרחש צמיחה לא נורמלית של תאי סרטן מקבצי דם מחוץ למח העצם באיברים כגון הטחול או הכבד, דבר הגורם להם להיות מוגדלים. טחול מוגדל הוא תסמין שכיח אצל מטופלים עם מיאלופיברוזיס והתוצאה עלולה להיות כאב/חוסר נוחות בחלל הבטן, הרגשה של מלאות מוקדמת ותאבון נמוך.
תאי הסרטן מייצרים גם חומרים הנקראים “ציטוקינים” הגורמים לדלקות הקשורות לסרטן. השחרור הבלתי תקין של ציטוקינים אלו גורם בדרך כלל לתסמינים הקשורים למחלות כגון עייפות, הזעות לילה, גירודים וחום גבוה.
בדרך כלל מטופלים עם מיאלופיברוזיס זקוקים לטיפול. יחד עם זאת, הטיפולים המאושרים רק מקטינים את גודל הטחול המוגדל ומקלים על התסמינים שנובעים מדלקות הקשורות לסרטן. למרבה הצער, הטיפולים הקיימים עבור מיאלופיברוזיס לא הצליחו לשקם ייצור רגיל של תאי הדם האדומים או לגרום לליפת הסרטנית במח העצם לסגת.

Navtemadlin (KRT-232)

Navtemadlin (KRT-232) הוא טיפול ניסיוני המטפל בחלבון הנקרא MDM2, כאשר הוא מציע טיפול פוטנציאלי חדש עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס.
MDM2 הוא חלבון המווסת באופן שלילי את הפעילות של גן מדכא גידול הנקרא p53, הידוע גם כ-“שומר הגנום”.
בשל התפקיד המרכזי של ה-p53 לשלוט במחזור התאים הטבעי של תאים בתוך גוף האדם, ישנו איזון עדין בין MDM2 לבין p53. למרבה הצער, במחלת המיאלופיברוזיס, תאי הסרטן מגדילים באופן לא תקין את רמות ה-MDM2 על מנת להשתיק את ה-p53 ואת היכולת שלו להילחם בסרטן.
עבור מטופלים החולים במיאלופיברוזיס, טיפול ה-navtemadlin (KRT-232) מעכב את הרמות הגבוהות של ה-MDM2 ומשקם את פונקציית ה-p53 ואת היכולת שלו להרוג תאי סרטן מסוג מיאלופיברוזיס.

ניסוי BOREAS

BOREAS הוא מחקר גיוס עולמי פאזה 3 עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס אשר מחלתם התקדמה לאחר טיפול באמצעות סוג של תרופות הנקרא מעכבי Janus kinase (JAK).
מעכבי ruxolitinib ,JAK או fedratinib משמשים כטיפול קו ראשון בלבד עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס והם מהווים את אופציות הטיפול היחידות המאושרות כעת בארצות הברית או באירופה. לא קיימים טיפולים מאושרים של קו שני עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס אשר מצבם הדרדר או שאינם מגיבים למעכב JAK.
BOREAS ישווה את היעילות והבטיחות של ה-navtemadlin (KRT-232) בניגוד לטיפול הזמין הטוב ביותר עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס אשר מחלתם התקדמה או אשר לא הגיבו אל מעכב ה-JAK.
כ-282 מטופלים ישתתפו במחקר זה, כולל 188 מטופלים אשר יקבלו באופן אקראי את טיפול ה-navtemadlin (KRT-232) ו-94 מטופלים אשר יוקצו לקבל את הטיפול הזמין הטוב ביותר. עבור מטופלים אשר יוקצו לקבל את הטיפול הזמין הטוב ביותר, הרופא המטפל שלכם ירשום את הטיפול המתאים עבורכם.
לפני התחלת הטיפול, המטופלים יעברו הערכות קליניות נרחבות. דגימות דם תילקחנה על מנת לוודא שחלבון ה-p53 הוא פונקציונלי ולא עבר מוטציות. בנוסף, נפח הטחול של כל המטופלים יימדד באמצעות סריקות MRI או CT והמטופלים ימלאו שאלונים על מנת למדוד את התסמינים הבריאותיים שלהם. בדיקות הדם, הסריקות ושאלון התסמינים יתבצעו לפני ובמהלך המחקר. ב-24 השבועות הראשונים, המטופלים ימשיכו ליטול navtemadlin (KRT-232) או את הטיפול הזמין הטוב ביותר אלא אם כן הם אינם יכולים לעמוד בטיפול או אם מחלתם מתקדמת.
לאחר שבוע הטיפול ה-24, תתבצע הערכת יעילות על ידי השוואת ה-navtemadlin (KRT-232) אל הטיפול הזמין הטוב ביותר על ידי שימוש בשתי שיטות הערכה: (1) הפחתת נפח טחול מהתחלת המחקר ועד לשבוע ה-24 באמצעות MRI או CT, ו-(2) התסמינים המדווחים באופן עצמי על ידי המשתתפים מהתחלת המחקר ועד לשבוע ה-24.
לכן, שתי מדידות המפתח עבור יעילות ה-navtemadlin (KRT-232) בהשוואה לטיפול הזמין הטוב ביותר הן הפחתת נפח הטחול ושיפור בתסמינים לאחר 24 שבועות של טיפול.

אנא לחצו על מנת להגדיל את התמונה.

שאלות נפוצות

מיקומי הניסוי

ניסוי ה-BOREAS יתנהל בכ-140 מרכזי סרטן ברחבי לפחות 20 מדינות. יש להשתמש במפה האינטראקטיבית למטה על מנת למקם מרכז סרטן בקרבתכם היכן שהמטופלים יגויסו לניסוי זה.

    האם אתם מתאימים?

    • אתם בני 18 ומעלה
    • קיבלתם אבחנה של מיאלופיברוזיס
    • טופלתם בעבר עם ruxolitinib או fedratinib עבור מיאלופיברוזיס ונאמר לכם שמחלתכם התקדמה

    יש עוד מספר רב של תנאים אותם יש למלא לפני ההשתתפות בניסוי. אנא צרו קשר עם מרכז ההשתתפות הקרוב אליכם. הם יוכלו לתת לכם מידע נוסף אודות דרישות המחקר.

    אם תרצו מידע נוסף אודות הניסוי הקליני BOREAS עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס, אנא מלאו את הטופס למטה.