Je li vama ili vama dragoj osobi dijagnosticirana mijelofibroza i jeste li vi ili ta osoba primili liječenje odobrenim inhibitorom JAK?

Možda ste podoban kandidat za sudjelovanje u kliničkom ispitivanju za bolesnike s mijelofibrozom.
SAZNAJTE VIŠE

Mijelofibroza

Mijelofibroza je rijedak rak krvi koji uzrokuje poremećaj uobičajene proizvodnje krvnih stanica u ljudskom organizmu. Mijelofibroza uzrokuje stvaranje ožiljkastog tkiva ili „fibroze“ u koštanoj srži te oštećuje sposobnost koštane srži da proizvodi zdrave eritrocite i trombocite. Gubitak eritrocita i trombocita može dovesti do anemije i trombocitopenije, što dovodi do slabosti, umora i po život opasnih događaja krvarenja.
Kako koštana srž stvara sve manje i manje zdravih eritrocita, može doći do abnormalnog rasta krvotvornih stanica raka izvan koštane srži, u organima kao što su slezena i jetra, što može dovesti do njihova uvećanja. Uvećana slezena uobičajena je u bolesnika s mijelofibrozom te može uzrokovati bol/nelagodu u trbuhu, osjećaj punoće i smanjen apetit.
Stanice raka mogu proizvesti i tvari koje se zovu „citokini“ koje uzrokuju upalu povezanu s rakom. Abnormalno otpuštanje tih citokina često dovodi do simptoma povezanih s bolesti, kao što su umor, noćno znojenje, svrbež i groznica.
Bolesnici s mijelofibrozom obično trebaju liječenje. Međutim, odobrene terapije samo smanjuju veličinu uvećane slezene i ublažavaju simptome povezane s upalom uzrokovanom rakom. Nažalost, trenutačna liječenja mijelofibroze nisu uspješna u obnavljanju normalne proizvodnje krvnih stanica ili reverziji fibroze koštane srži izazvane rakom.

Navtemadlin (KRT-232)

Navtemadlin (KRT-232) je ispitivani lijek koji cilja protein pod nazivom MDM2 i nudi potencijalno novo liječenje za bolesnike s mijelofibrozom.
MDM2 je protein koji negativno regulira djelovanje tumor-supresorskog gena koji se naziva p53, poznatog i pod nazivom „čuvar genoma“.
S obzirom da je glavna uloga gena p53 kontrola prirodnog ciklusa stanica unutar ljudskog organizma, postoji osjetljiva ravnoteža između proteina MDM2 i gena p53. Nažalost, kod mijelofibroze stanice raka abnormalno povećavaju razine proteina MDM2 kako bi isključile p53 i njegovu sposobnost za borbu s rakom.
U bolesnika s mijelofibrozom liječenje lijekom navtemadlin (KRT-232) inhibira visoke razine proteina MDM2 i obnavlja funkciju gena p53 i njegovu sposobnost uništavanja stanica raka mijelofibroze.

Ispitivanje BOREAS

BOREAS je globalno ispitivanje faze 3 za potrebe registra za bolesnike s mijelofibrozom u kojih je bolest uznapredovala nakon liječenja lijekovima koji se nazivaju inhibitorima Janus kinaze (JAK).
Inhibitori JAK primjenjuju se u prvoj liniji liječenja za bolesnike s mijelofibrozom i jedine su opcije liječenja trenutačno odobrene u Sjedinjenim Državama i Europi. Nema odobrenih terapija u drugoj liniji liječenja za bolesnike s mijelofibrozom s relapsnim ili refraktornim oblikom nakon liječenja inhibitorom JAK.
U ispitivanju BOREAS usporedit će se djelotvornost i sigurnost lijeka navtemadlin (KRT-232) u odnosu na najbolje dostupne terapije u bolesnika s mijelofibrozom koja je uznapredovala ili nije postigla odgovor na inhibitor JAK.
Približno 282 bolesnika sudjelovat će u ovom ispitivanju, uključujući 188 bolesnika nasumično raspoređenih za primanje terapije lijekom navtemadlin (KRT-232) i 94 bolesnika kojima će biti dodijeljena najbolja dostupna terapija. U ispitivanju se očekuje sudjelovanje pet bolesnika iz Hrvatske. Za bolesnike randomizirane za najbolju dostupnu terapiju, vaš će vam liječnik propisati terapiju prikladnu za vas.
Prije početka liječenja svi će bolesnici obaviti potpune kliničke pretrage. Uzorci krvi prikupljaju se kako bi se provjerilo da je protein p53 funkcionalan i da nije mutirao. Uz to će se izmjeriti volumen slezene svih bolesnika s pomoću snimanja MR-om ili CT-om te će bolesnici ispuniti upitnike za mjerenje svojih konstitucijskih simptoma. Krvne pretrage, snimanje i upitnik o simptomima provest će se prije ispitivanja te će se provoditi tijekom ispitivanja. Tijekom prva 24 tjedna bolesnici će ostati na terapiji lijekom navtemadlin (KRT-232) ili najboljoj dostupnoj terapiji, osim u slučaju nepodnošenja liječenja ili progresije bolesti.
Analiza djelotvornosti provest će se nakon 24 tjedna liječenja te će se usporediti navtemadlin (KRT-232) s najboljom dostupnom terapijom primjenom: (1) ocjene smanjenja volumena slezene od početka ispitivanja do 24. tjedna s pomoću MR-a ili CT-a, te (2) ocjene simptoma koje su bolesnici sami prijavili od početka ispitivanja do 24. tjedna.
Dva su ključna mjerenja učinkovitosti lijeka navtemadlin (KRT-232) u usporedbi s najboljom dostupnom terapijom smanjenje volumena slezene i poboljšanje simptoma nakon 24 tjedna liječenja.

Kliknite za uvećanje slike.

Česta pitanja

Lokacije ispitivanja

Ispitivanje BOREAS provodit će se u približno 140 centara za liječenje raka u najmanje 20 zemalja. Upotrijebite interaktivnu kartu u nastavku kako biste pronašli centar za liječenje raka u vašoj blizini u kojem se bolesnici upisuju u ovo ispitivanje.

    Jeste li podoban kandidat za ovo ispitivanje?

    • Imate 18 ili više godina
    • Dijagnosticirana vam je mijelofibroza
    • Prethodno ste liječeni JAK inhibitorima za mijelofibrozu i rekli su vam da je vaša bolest uznapredovala

    Moraju biti ispunjeni razni drugi uvjeti kako biste mogli sudjelovati u ovom ispitivanju. Obratite se vama najbližem centru koji sudjeluje u ispitivanju. Tamo ćete moći dobiti više informacija o zahtjevima za ispitivanje.

    Ako želite više informacije o ispitivanju BOREAS za bolesnike s mijelofibrozom, ispunite obrazac u nastavku.