Non-HCP
Klinikai vizsgálat
mielofibrózisos
betegek számára
Diagnosztizálták-e Önt vagy hozzátartozóját mielofibrózissal, és kezelték-e jóváhagyott JAK-gátlóval?
Lehet, hogy alkalmas a mielofibrózisos betegekkel foglalkozó klinikai vizsgálatban való részvételre.
TOVÁBBI INFORMÁCIÓMielofibrózis
A mielofibrózis egy ritka vérrák, amely megzavarja a vérsejtek normális termelését az emberi testben. A mielofibrózis a hegesedést vagy a „fibrózis” kialakulását okozza a csontvelőben, károsítva a csontvelő egészséges vörösvértestek és vérlemezkék előállítására való képességét. A vörösvértestek és a vérlemezkék elvesztése vérszegénységhez és trombocitopéniához vezethet, ez gyengeséget, fáradtságot és életveszélyes vérzéseket okozhat.
Amint a csontvelő egyre kevesebb egészséges vörösvértestet termel, a vérképző rákos sejtek rendellenes növekedése a csontvelőn kívül is előfordulhat a lépben vagy a májban, azok megnagyobbodását okozva. A lép megnagyobbodása gyakori a mielofibrózisos betegeknél, és hasi fájdalmat/kényelmetlenséget, korai teltségérzetet és csökkent étvágyat eredményezhet.
A rákos sejtek „citokinnek” nevezett anyagot is termelnek, amely rákos gyulladásokat okoz. A citokin rendellenes felszabadulása gyakran olyan betegséggel kapcsolatos tüneteket eredményez, mint a fáradtság, az éjszakai izzadás, a viszketés és a láz.
A mielofibrózisos betegek általában kezelést igényelnek. A jóváhagyott terápiák azonban csak a megnagyobbodott lép méretét csökkentik és a rákos gyulladással járó tüneteket enyhítik. Sajnos a mielofibrózis jelenlegi kezelési módjainak nem sikerül helyreállítani a normális vérsejt-termelést vagy visszafordítani a rák okozta csontvelő-fibrózist.
Navtemadlin (KRT-232)
A navtemadlin (KRT-232) egy kísérleti terápia, amely az MDM2 nevű fehérjét célozza meg, és potenciálisan új kezelést kínál a mielofibrózisos betegek számára.
Az MDM2 egy fehérje, amely negatívan szabályozza a p53 nevű tumor szupresszor gén aktivitását, más néven „a genom őrzője”.
Tekintettel arra, hogy a p53 központi szerepet játszik a sejtek természetes életciklusának szabályozásában az emberi testben, az MDM2 és a p53 között kényes egyensúly áll fenn. Sajnos, a mielofibrózisban a rákos sejtek rendellenes módon növelik az MDM2 szintjét, hogy leállítsák a p53-at és annak a rák elleni küzdelemre való képességét.
A mielofibrózisos betegeknél a navtemadlin (KRT-232) kezelés gátolja az MDM2 magas szintjének kialakulását és helyreállítja a p53 működését és a mielofibrózisos rákos sejtek elpusztítására való képességét.
BOREAS vizsgálat
A BOREAS egy globális, III. fázisú regisztrációs vizsgálat olyan mielofibrózisos betegek számára, akiknek a betegsége előrehaladt a Janus-kináz (JAK) gátló gyógyszercsoporttal való kezelés után.
A JAK-gátlókat a mielofibrózisos betegek kezelésének frontvonalában alkalmazzák, és ezek az egyetlen kezelési lehetőségek, amelyeket jelenleg jóváhagytak az Egyesült Államokban és Európában. Nincsenek jóváhagyott terápiák a második vonalban a visszaeső vagy JAK-gátlóra nem reagáló mielofibrózisos betegek számára.
A BOREAS összehasonlítja a navtemadlin (KRT-232) hatékonyságát és biztonságosságát a rendelkezésre álló legjobb terápiával szemben azoknál a mielofibrózisos betegeknél, akiknek a betegsége előrehaladt vagy nem reagált a JAK-gátlóra.
Körülbelül 282 beteg vesz részt ebben a vizsgálatban, köztük 188 beteget rendelünk véletlenszerűen a navtemadlin (KRT-232) terápiához, és 94 beteget a rendelkezésre álló legjobb terápiához. A rendelkezésre álló legjobb terápiára randomizált betegek esetében a kezelőorvos írja fel a beteg számára megfelelő kezelést.
A kezelés megkezdése előtt minden betegnél teljes klinikai értékelést végzünk. Vérvételre kerül sor annak biztosítására, hogy a p53 fehérje működőképes és nem mutálódott. Ezenkívül minden betegnél MRI vagy CT szkennel mérjük a lép nagyságát, és a betegek kérdőíveket töltenek ki a tünetek mérésére. Vérképre, képalkotó vizsgálatokra és a tünetekről szóló kérdőívre a vizsgálat előtt és az egész vizsgálat során is sor kerül. Az első 24 hétben a betegek továbbra is a navtemadlin (KRT-232)-et vagy a rendelkezésre álló legjobb terápiát kapják, kivéve, ha nem tolerálják a kezelést, vagy előrehalad a betegségük.
A 24 hetes kezelés után kerül sor a hatékonyság elemzésére a navtemadlin (KRT-232)-t a rendelkezésre álló legjobb terápiával összehasonlítva 2 felméréssel: (1) a léptérfogat csökkenése a vizsgálat kezdetétől a 24. hétig MRI vagy CT vizsgálattal, (2) a betegek által jelentett tünetek a vizsgálat kezdetétől a 24. hétig.
A navtemadlin (KRT-232) hatékonyságának két legfontosabb mércéje a rendelkezésre álló legjobb terápiához képest a léptérfogat csökkenése és a tünetek javulása a 24 hetes kezelés után.
Kattintson a kép kinagyításához.
GYIK (gyakori kérdések)
A klinikai vizsgálat embereken végzett kutatás egy új gyógyszerkészítmény vagy kezelés, illetve egy új eljárás vagy eszköz azonosítása céljából. A klinikai vizsgálat célja, hogy segítsen az orvosoknak egy betegség jobb vagy biztonságosabb kezelési módjait azonosítani, vagy egy betegségben szenvedők életminőségét javítani. A rákbetegség klinikai vizsgálata felhasználható új kezelések, a rákot diagnosztizáló vagy megelőző új módszerek tesztelésére, vagy a rák tüneteinek, valamint a kezelés mellékhatásainak jobb kezelésére.
A klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos további információkért kérjük, nézze meg az Amerikai Rákkutató Társaság, a Nemzeti Rákkutató Intézet és a Gyógyszeripari Egyesületek Európai Szövetsége által biztosított forrásokat.
Miért fontosak a klinikai vizsgálatok?
A klinikai vizsgálatok azért fontosak, mert az orvosokat olyan új gyógyszerek azonosításában segítik, amelyek a jelenleg rendelkezésre álló kezeléseknél hatékonyabbak és biztonságosabbak. Az évek során számos sikeres kezelést azonosítottak a rákbetegségekre a klinikai vizsgálatok során. A klinikai vizsgálatok segítenek az orvosoknak abban, hogy jobban megértsék a rákbetegséget, és a jövőben több lehetőséget kínálnak a rákos megbetegedések kezelésére is.
A klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos további információkért kérjük, nézze meg az Amerikai Rákkutató Társaság, a Nemzeti Rákkutató Intézet és a Gyógyszeripari Egyesületek Európai Szövetsége által biztosított forrásokat.
Melyek a klinikai vizsgálatok különböző fázisai?
A klinikai vizsgálatokat több lépésben vagy fázisban hajtják végre, mindegyik fázist úgy terveznek meg, hogy konkrét kérdésekre adjon választ.
I. fázis: Egy új gyógyszer embereken végzett első vizsgálatai. Az I. fázisú vizsgálat fő célja, hogy megtalálja a biztonságos dózist az új kezeléshez, valamint eldöntse, hogy az új kezelés hogyan adható be (szájon át, injekcióban stb.). Körülbelül 15-30 beteg vesz részt az I. fázisú vizsgálatban.
II. fázis: A II. fázisú vizsgálatot annak megállapítására végzik, hogy az új kezelés működik-e bizonyos típusú rákos megbetegedésekben. Az orvosok vizsgálhatják, hogy a rák zsugorodik vagy eltűnik-e, mennyi idő múlva tér vissza a rákbetegség, illetve az új kezelés javítja-e az életminőséget. 25 - 100 beteg vesz részt a II. fázisú vizsgálatban.
III. fázis: Mielőtt egy új kezelés teljes hatósági jóváhagyást kapna, annak biztonságosságát és hatékonyságát össze kell hasonlítani a jelenleg szokásos kezeléssel egy nagy vizsgálat során. A betegeket véletlenszerűen (más néven randomizálva) rendelik hozzá a szokásos kezeléshez vagy az új kezeléshez. A III. fázisú vizsgálatokban általában több száz beteg vesz részt.
A klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos további információkért kérjük, nézze meg az Amerikai Rákkutató Társaság, a Nemzeti Rákkutató Intézet és a Gyógyszeripari Egyesületek Európai Szövetsége által biztosított forrásokat.
Ki végzi a klinikai vizsgálatot?
A BOREAS vizsgálat megbízója a Kartos Therapeutics, egy új, a rákos betegek életét érdemben javító célzott terápiás gyógyszerek kifejlesztésével foglalkozó vállalat. A Kartos Therapeutics vállalattal kapcsolatos további információkért látogasson el ide:www.kartosthera.com.
Megtérítik a klinikai vizsgálatban való részvétel költségeit?
A klinikai vizsgálattal kapcsolatos költségek magukban foglalják az orvosi viziteket, a kórházi tartózkodásokat, a gyógyszerek, a laboratóriumi vizsgálatok, a röntgen és egyéb képalkotó vizsgálatok költségeit. Ezeket a költségeket fedezheti az Ön egészségbiztosítása vagy a vizsgálat megbízója (ebben az esetben a Kartos Therapeutics).
Az esetlegesen felmerülő egyéb költségek, például az utazási vagy lakhatási költségek is megtéríthetők. Kérjük, további információkért vegye fel a kapcsolatot a részt vevő rákgyógyászati központtal.
Mi történik, ha nemkívánatos eseményt tapasztalok a navtemadlin (KRT-232) klinikai vizsgálat során?
Ha úgy gondolja, hogy nemkívánatos eseményt tapasztalt a navtemadlin (KRT-232) vizsgálatban való részvétele során, kérjük, haladéktalanul jelentse ezt az orvosának.
Vizsgálat helyszínei
A BOREAS vizsgálatot körülbelül 140 rákgyógyászati központban végzik majd legalább 20 országban. Kérjük, használja az alábbi interaktív térképet egy az Ön közelében levő rákgyógyászati központ megkereséséhez, ahol betegeket toboroznak erre a vizsgálatra.
Beválasztható?
- Mielofibrózissal diagnosztizálták
- Korábban JAK-gátlókkal kezelték mielofibrózis miatt, és azt mondták neki, hogy betegsége előrehaladt
Számos egyéb feltételnek is teljesülnie kell, mielőtt részt vehet a vizsgálatban. Kérjük, vegye fel a kapcsolatot a legközelebbi részt vevő központtal. Bővebb tájékoztatást tudnak adni a vizsgálat követelményeiről.
Ha többet szeretne megtudni a BOREAS mielofibrózisos betegek klinikai vizsgálatáról, töltse ki az alábbi űrlapot.