Diagnosztizálták-e Önt vagy hozzátartozóját mielofibrózissal, és kezelték-e jóváhagyott JAK-gátlóval?

Lehet, hogy alkalmas a mielofibrózisos betegekkel foglalkozó klinikai vizsgálatban való részvételre.
TOVÁBBI INFORMÁCIÓ

Mielofibrózis

A mielofibrózis egy ritka vérrák, amely megzavarja a vérsejtek normális termelését az emberi testben. A mielofibrózis a hegesedést vagy a „fibrózis” kialakulását okozza a csontvelőben, károsítva a csontvelő egészséges vörösvértestek és vérlemezkék előállítására való képességét. A vörösvértestek és a vérlemezkék elvesztése vérszegénységhez és trombocitopéniához vezethet, ez gyengeséget, fáradtságot és életveszélyes vérzéseket okozhat.
Amint a csontvelő egyre kevesebb egészséges vörösvértestet termel, a vérképző rákos sejtek rendellenes növekedése a csontvelőn kívül is előfordulhat a lépben vagy a májban, azok megnagyobbodását okozva. A lép megnagyobbodása gyakori a mielofibrózisos betegeknél, és hasi fájdalmat/kényelmetlenséget, korai teltségérzetet és csökkent étvágyat eredményezhet.
A rákos sejtek „citokinnek” nevezett anyagot is termelnek, amely rákos gyulladásokat okoz. A citokin rendellenes felszabadulása gyakran olyan betegséggel kapcsolatos tüneteket eredményez, mint a fáradtság, az éjszakai izzadás, a viszketés és a láz.
A mielofibrózisos betegek általában kezelést igényelnek. A jóváhagyott terápiák azonban csak a megnagyobbodott lép méretét csökkentik és a rákos gyulladással járó tüneteket enyhítik. Sajnos a mielofibrózis jelenlegi kezelési módjainak nem sikerül helyreállítani a normális vérsejt-termelést vagy visszafordítani a rák okozta csontvelő-fibrózist.

Navtemadlin (KRT-232)

A navtemadlin (KRT-232) egy kísérleti terápia, amely az MDM2 nevű fehérjét célozza meg, és potenciálisan új kezelést kínál a mielofibrózisos betegek számára.
Az MDM2 egy fehérje, amely negatívan szabályozza a p53 nevű tumor szupresszor gén aktivitását, más néven „a genom őrzője”.
Tekintettel arra, hogy a p53 központi szerepet játszik a sejtek természetes életciklusának szabályozásában az emberi testben, az MDM2 és a p53 között kényes egyensúly áll fenn. Sajnos, a mielofibrózisban a rákos sejtek rendellenes módon növelik az MDM2 szintjét, hogy leállítsák a p53-at és annak a rák elleni küzdelemre való képességét.
A mielofibrózisos betegeknél a navtemadlin (KRT-232) kezelés gátolja az MDM2 magas szintjének kialakulását és helyreállítja a p53 működését és a mielofibrózisos rákos sejtek elpusztítására való képességét.

BOREAS vizsgálat

A BOREAS egy globális, III. fázisú regisztrációs vizsgálat olyan mielofibrózisos betegek számára, akiknek a betegsége előrehaladt a Janus-kináz (JAK) gátló gyógyszercsoporttal való kezelés után.
A JAK-gátlókat, a ruxolitinibet vagy a fedratinibet, a mielofibrózisos betegek kezelésének frontvonalában alkalmazzák, és ezek az egyetlen kezelési lehetőségek, amelyeket jelenleg jóváhagytak az Egyesült Államokban és Európában. Nincsenek jóváhagyott terápiák a második vonalban a visszaeső vagy JAK-gátlóra nem reagáló mielofibrózisos betegek számára.
A BOREAS összehasonlítja a navtemadlin (KRT-232) hatékonyságát és biztonságosságát a rendelkezésre álló legjobb terápiával szemben azoknál a mielofibrózisos betegeknél, akiknek a betegsége előrehaladt vagy nem reagált a JAK-gátlóra.
Körülbelül 282 beteg vesz részt ebben a vizsgálatban, köztük 188 beteget rendelünk véletlenszerűen a navtemadlin (KRT-232) terápiához, és 94 beteget a rendelkezésre álló legjobb terápiához. A rendelkezésre álló legjobb terápiára randomizált betegek esetében a kezelőorvos írja fel a beteg számára megfelelő kezelést.
A kezelés megkezdése előtt minden betegnél teljes klinikai értékelést végzünk. Vérvételre kerül sor annak biztosítására, hogy a p53 fehérje működőképes és nem mutálódott. Ezenkívül minden betegnél MRI vagy CT szkennel mérjük a lép nagyságát, és a betegek kérdőíveket töltenek ki a tünetek mérésére. Vérképre, képalkotó vizsgálatokra és a tünetekről szóló kérdőívre a vizsgálat előtt és az egész vizsgálat során is sor kerül. Az első 24 hétben a betegek továbbra is a navtemadlin (KRT-232)-et vagy a rendelkezésre álló legjobb terápiát kapják, kivéve, ha nem tolerálják a kezelést, vagy előrehalad a betegségük.
A 24 hetes kezelés után kerül sor a hatékonyság elemzésére a navtemadlin (KRT-232)-t a rendelkezésre álló legjobb terápiával összehasonlítva 2 felméréssel: (1) a léptérfogat csökkenése a vizsgálat kezdetétől a 24. hétig MRI vagy CT vizsgálattal, (2) a betegek által jelentett tünetek a vizsgálat kezdetétől a 24. hétig.
A navtemadlin (KRT-232) hatékonyságának két legfontosabb mércéje a rendelkezésre álló legjobb terápiához képest a léptérfogat csökkenése és a tünetek javulása a 24 hetes kezelés után.

Kattintson a kép kinagyításához.

GYIK (gyakori kérdések)

Vizsgálat helyszínei

A BOREAS vizsgálatot körülbelül 140 rákgyógyászati központban végzik majd legalább 20 országban. Kérjük, használja az alábbi interaktív térképet egy az Ön közelében levő rákgyógyászati központ megkereséséhez, ahol betegeket toboroznak erre a vizsgálatra.

    Beválasztható?

    • Legalább 18 éves
    • Mielofibrózissal diagnosztizálták
    • Korábban ruxolitinibbel vagy fedratinibbel kezelték mielofibrózisa miatt, és közölték Önnel, hogy a betegsége előrehaladt.

    Számos egyéb feltételnek is teljesülnie kell, mielőtt részt vehet a vizsgálatban. Kérjük, vegye fel a kapcsolatot a legközelebbi részt vevő központtal. Bővebb tájékoztatást tudnak adni a vizsgálat követelményeiről.

    Ha többet szeretne megtudni a BOREAS mielofibrózisos betegek klinikai vizsgálatáról, töltse ki az alábbi űrlapot.