Lei o una persona cara avete ricevuto una diagnosi di mielofibrosi e siete stati sottoposti a un trattamento con un inibitore di JAK approvato?

Potreste essere idonei a partecipare a una sperimentazione clinica per i pazienti con mielofibrosi.
ULTERIORI INFORMAZIONI

Mielofibrosi

La mielofibrosi è un raro tumore del sangue che altera la normale produzione di cellule ematiche nel corpo umano. La malattia causa la formazione di tessuto cicatriziale o "fibrosi" nel midollo osseo, compromettendo la sua capacità di produrre globuli rossi e piastrine sani. La perdita di globuli rossi e piastrine può provocare anemia e trombocitopenia, che a loro volta possono causare debolezza, affaticamento ed episodi emorragici potenzialmente letali.
Poiché il midollo osseo produce un numero inferiore di globuli rossi totali e globuli rossi sani, si può verificare una crescita anormale di cellule tumorali ematopoietiche al di fuori del midollo osseo in organi come la milza o il fegato, che di conseguenza aumentano di dimensioni. L'ingrossamento della milza è un evento comune nei pazienti con mielofibrosi e può causare dolore/fastidio addominale, sensazione di sazietà precoce e perdita di appetito.
Le cellule tumorali producono inoltre sostanze chiamate “citochine”, che provocano un'infiammazione legata al tumore. Il rilascio anormale di queste citochine spesso determina la comparsa di sintomi correlati alla malattia, come affaticamento, sudorazione notturna, prurito e febbre.
Generalmente i pazienti con mielofibrosi hanno bisogno di trattamento. Tuttavia, le terapie approvate permettono soltanto di ridurre le dimensioni della milza ingrossata e alleviare i sintomi associati all'infiammazione legata al tumore. Purtroppo, gli attuali trattamenti per la mielofibrosi non sono in grado di ripristinare la normale produzione di cellule del sangue o di invertire la fibrosi del midollo osseo dovuta al tumore.

Navtemadlin (KRT-232)

Navtemadlin (KRT-232) è una terapia sperimentale diretta contro una proteina chiamata MDM2 e rappresenta un potenziale nuovo trattamento per i pazienti con mielofibrosi.
MDM2 è una proteina che regola negativamente l'attività di un gene oncosoppressore chiamato p53, conosciuto anche come il "guardiano del genoma".
Dato il ruolo cruciale di p53 nel controllo del ciclo di vita naturale delle cellule del corpo umano, esiste un delicato equilibrio tra MDM2 e p53. Purtroppo, nella mielofibrosi le cellule tumorali fanno aumentare in modo anomalo i livelli di MDM2 per bloccare p53 e la sua capacità di contrastare il tumore.
Nei pazienti con mielofibrosi, il trattamento con navtemadlin (KRT-232) inibisce gli elevati livelli di MDM2 ripristinando la funzione di p53 e la sua capacità di eliminare le cellule tumorali della mielofibrosi.

Sperimentazione BOREAS

BOREAS è uno studio registrativo globale di fase 3 per pazienti con mielofibrosi in cui si è verificata progressione della malattia dopo il trattamento con una classe di farmaci chiamati inibitori delle Janus chinasi (JAK).
Gli inibitori di JAK, ruxolitinib o fedratinib, vengono utilizzati come trattamento di prima linea per i pazienti con mielofibrosi e costituiscono le uniche opzioni terapeutiche attualmente approvate negli Stati Uniti e in Europa. Non esistono terapie approvate come trattamento di seconda linea per i pazienti con mielofibrosi recidivanti o refrattari a un inibitore di JAK.
Nello studio BOREAS, l'efficacia e la sicurezza di navtemadlin (KRT-232) saranno confrontate con quelle della migliore terapia disponibile in pazienti con mielofibrosi in cui si è verificata progressione della malattia o che non hanno risposto a un inibitore di JAK.
A questo studio parteciperanno circa 282 pazienti, tra cui 188 pazienti assegnati in maniera casuale alla terapia con navtemadlin (KRT-232) e 94 pazienti assegnati alla migliore terapia disponibile. In caso di randomizzazione alla migliore terapia disponibile, il medico curante prescriverà la terapia appropriata a ciascun paziente.
Prima dell'inizio del trattamento, tutti i pazienti saranno sottoposti a valutazioni cliniche complete. Saranno prelevati campioni di sangue per verificare che la proteina p53 sia funzionale e non presenti mutazioni. Inoltre, sarà misurato il volume della milza di tutti i pazienti mediante risonanza magnetica (RM) o tomografia computerizzata (TC) e i pazienti compileranno questionari per la valutazione dei propri sintomi costitutivi. Le analisi del sangue, gli esami di diagnostica per immagini e la compilazione del questionario sui sintomi avranno luogo prima dello studio e durante il suo svolgimento. Per le prime 24 settimane, i pazienti rimarranno in trattamento con navtemadlin (KRT-232) o con la migliore terapia disponibile, tranne nel caso in cui non siano in grado di tollerare il trattamento o si verifichi progressione della malattia.
Dopo 24 settimane di trattamento, l'efficacia sarà analizzata confrontando navtemadlin (KRT-232) con la migliore terapia disponibile mediante 2 valutazioni: (1) riduzione del volume della milza dall'inizio dello studio alla settimana 24 mediante RM o TC; (2) sintomi riferiti dai pazienti dall'inizio dello studio alla settimana 24.
Pertanto, le due misure chiave dell'efficacia di navtemadlin (KRT-232) rispetto alla migliore terapia disponibile sono la riduzione del volume della milza e il miglioramento dei sintomi dopo 24 settimane di trattamento.

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FAQ (domande frequenti)

Siti di sperimentazione

La sperimentazione BOREAS sarà condotta presso circa 140 centri tumori in almeno 20 Paesi. Usi la mappa interattiva di seguito per individuare il centro tumori più vicino che sta arruolando pazienti per questa sperimentazione.

    Requisiti per l'idoneità?

    • Ha almeno 18 anni di età
    • Ha ricevuto una diagnosi di mielofibrosi
    • È stato/a precedentemente sottoposto/a a trattamento con ruxolitinib o fedratinib per la mielofibrosi ed è stata riscontrata progressione della malattia

    Per poter partecipare a questa sperimentazione occorre soddisfare molte altre condizioni. Contatti il centro partecipante più vicino. Potrà ottenere maggiori informazioni sui requisiti per partecipare alla sperimentazione.

    Se desidera maggiori informazioni sulla sperimentazione clinica BOREAS per i pazienti con mielofibrosi, compili questo modulo.