Mielofibrozė – tai retas kraujo vėžys, sutrikdantis normalią kraujo kūnelių gamybą žmogaus organizme. Mielofibrozė sukelia randinio audinio arba „fibrozės“ susidarymą kaulų čiulpuose, sutrikdantį kaulų čiulpų gebėjimą gaminti sveikus eritrocitus ir trombocitus. Dėl eritrocitų ir trombocitų netekimo gali pasireikšti anemija ir trombocitopenija, o tai gali sukelti silpnumą, nuovargį ir gyvybei pavojingą kraujavimą.
Kai kaulų čiulpai gamina vis mažiau sveikų eritrocitų, nenormalus kraują sudarančių vėžinių ląstelių augimas gali atsirasti ne tik kaulų čiulpuose, pavyzdžiui, tokiuose organuose kaip blužnis ar kepenys, todėl jos gali padidėti. Mielofibroze sergantiems pacientams dažnai būna padidėjusi blužnis, dėl to gali pasireikšti skausmas ar nemalonus pojūtis (diskomfortas) pilve, ankstyvo sotumo jausmas ir sumažėjęs apetitas.
Vėžio ląstelės taip pat gamina medžiagas, vadinamas „citokinais“, kurios sukelia su vėžiu susijusį uždegimą. Nenormalus šių citokinų išsiskyrimas dažnai sukelia su liga susijusius simptomus, tokius kaip nuovargis, naktinis prakaitavimas, niežėjimas ir karščiavimas.
Mielofibroze sergantiems pacientus paprastai reikia gydyti. Tačiau patvirtinti gydymo būdai tik sumažina padidėjusio blužnies dydį ir palengvina simptomus, siejamus su vėžiu susijusiu uždegimu. Deja, dabartiniai mielofibrozės gydymo būdai atstatant normalią kraujo ląstelių gamybą arba išgydant vėžio sukeltą kaulų čiulpų fibrozę buvo nesėkmingi.
Navtemadlin (KRT-232)
Navtemadlin (KRT-232) yra tiriamasis vaistinis preparatas, nukreiptas į baltymą, vadinamą MDM2, ir galbūt taps nauju mielofibroze sergančių pacientų gydymo būdu.
MDM2 – tai baltymas, neigiamai reguliuojantis naviką slopinančio geno, vadinamo p53, dar vadinamą „Genomo globėju“, veiklą.
Atsižvelgiant į pagrindinį p53 vaidmenį kontroliuojant natūralų žmogaus kūno ląstelių gyvavimo ciklą, tarp MDM2 ir p53 vyrauja subtili pusiausvyra. Deja, mielofibrozės metu vėžinės ląstelės labai padidina MDM2 kiekį, taip „išjungdamos“ p53 ir jo gebėjimą kovoti su vėžiu.
navtemadlin (KRT-232) vartojimas mielofibroze sergantiems pacientams mažina pernelyg didelį MDM2 kiekį ir atstato p53 funkciją bei jo gebėjimą naikinti mielofibrozės vėžines ląsteles.
BOREAS tyrimas
BOREAS yra pasaulinis, III fazės, registracinis tyrimas mielofibroze sergantiems pacientams, kurių liga progresavo po gydymo vaistais, vadinamais Janus kinazės (JAK) inhibitoriais.
JAK inhibitoriai vartojami kaip pirmos eilės mieloflbroze sergančių pacientų gydymo būdas ir šiuo metu tai yra vienintelė gydymo galimybė, patvirtinta JAV ir Europoje. Nėra patvirtintų antro pasirinkimo gydymo būdų mielofibroze sergantiems pacientams, kurių liga atsinaujino arba kurie yra atsparūs JAK inhibitoriui.
BOREAS tyrime bus lyginamas navtemadlin (KRT-232) veiksmingumas ir saugumas su geriausiu prieinamu gydymu mielofibroze sergantiems pacientams, kurių liga progresavo ar kuriems nebuvo atsako į JAK inhibitorių.
Maždaug 282 pacientai dalyvaus šiame tyrime, įskaitant 188 pacientus, kurie atsitiktinių imčių būdu bus atrinkti vartoti navtemadlin (KRT-232), ir 94 pacientus, kuriems bus paskirtas geriausias prieinamas gydymas. Pacientams, atsitiktinių imčių būdu atrinktiems į geriausią prieinamo gydymo grupę, gydantis gydytojas paskirs jiems tinkamą gydymą.
Prieš pradedant vartoti tiriamąjį vaistinį preparatą ar geriausią prieinamą gydymą, visi pacientai bus įvertinti klinikiniu požiūriu. Kraujo mėginiai paimami siekiant užtikrinti, kad p53 baltymas būtų funkcionalus ir nemutavęs. Be to, visų pacientų blužnies tūris bus matuojamas atliekant MRT arba KT tyrimus, o pacientai užpildys klausimynus, kad būtų išmatuoti jų konstituciniai simptomai. Prieš tyrimą ir jo metu bus atliekami kraujo ir vaizdinimo tyrimai bei pildomas simptomų klausimynas. Pirmąsias 24 savaites tiriamieji vartos navtemadlin (KRT-232) arba jiems bus taikomas geriausias prieinamas gydymas, nebent jie netoleruotų gydymo arba jų liga progresuotų.
Po 24 gydymo savaičių veiksmingumas bus analizuojamas lyginant navtemadlin (KRT-232) su geriausiu prieinamu gydymu, naudojant 2 vertinimus: 1) blužnies tūrio sumažėjimas laikotarpyje nuo tyrimo pradžios iki praėjus 24 savaitėms, vertinama atliekant MRT arba KT tyrimą, ir 2) pačių pacientų nurodyti simptomai laikotarpyje nuo tyrimo pradžios iki praėjus 24 savaitėms.
Du pagrindiniai navtemadlin (KRT-232) veiksmingumo rodikliai, palyginti su geriausiu prieinamu gydymu, yra blužnies tūrio sumažėjimas ir simptomų pagerėjimas po 24 tiriamojo vaistinio preparato vartojimo arba geriausio prieinamo gydymo savaičių.
Spustelėkite, norėdami padidinti paveiksliuką.
DUK (dažniausiai užduodami klausimai)
Kas yra klinikinis tyrimas?
Klinikinis tyrimas – tai mokslinis tyrimas, atliekamas su žmonėmis, siekiant ištirti naują vaistinį preparatą, gydymo būdą, naują procedūrą arba prietaisą. Klinikinio tyrimo tikslas yra padėti gydytojams nustatyti geresnius ar saugesnius ligos gydymo būdus arba kaip pagerinti pacientų, sergančių tam tikra liga, gyvenimo kokybę. Klinikiniai vėžio tyrimai gali būti naudojami norint ištirti naujus gydymo būdus, naujus vėžio diagnozavimo ar prevencijos būdus ar geresnius būdus vėžio simptomams suvaldyti, o taip pat nustatyti šalutinį poveikį.
Klinikiniai tyrimai svarbūs, nes jie padeda gydytojams ištirti naujus vaistinius preparatus, kurie galėtų būti veiksmingesni ir saugesni nei šiuo metu prieinami gydymo būdai. Per daugelį metų klinikinių tyrimų metu buvo nustatyta daug sėkmingų vėžio gydymo būdų. Klinikiniai tyrimai padeda gydytojams geriau suprasti vėžį ir suteikia daugiau galimybių vėžio gydymo būdams sukurti ateityje.
Klinikiniai tyrimai atliekami keliais etapais arba fazėmis, kur kiekviena fazė skirta atsakyti į konkrečius klausimus.
I fazė: tai yra pirmieji naujo vaistinio preparato tyrimai, atliekami su žmonėms. Pagrindinis I fazės tyrimo tikslas – rasti saugų naujo tiriamojo vaistinio preparato dozės dydį ir nuspręsti, kaip jį vartoti (per burną, injekcijos būdu ir pan.). I fazės tyrime dalyvauja maždaug 15–30 pacientų.
II fazė: II fazės tyrimas atliekamas siekiant išsiaiškinti, ar naujas gydymo būdas yra veiksmingas gydant tam tikrų rūšių vėžį. Gydytojai gali ištirti, ar vėžys sumažėja arba išnyksta, per kiek laiko vėžys atsinaujina ir ar naujas gydymo būdas pagerina gyvenimo kokybę. II fazės tyrime dalyvauja 25–100 pacientų.
III fazė: prieš tai, kai naujas gydymo būdas bus patvirtintas priežiūros institucijų, jo saugumas ir veiksmingumas turi būti palyginti su dabartiniu standartiniu gydymo būdu atliekant didelės apimties tyrimą. Pacientai atsitiktine tvarka (taip pat vadinama atsitiktinių imčių būdu) priskiriami gauti standartinį gydymo būdą arba vartoti naują tiriamąjį vaistinį preparatą. II fazės tyrimuose paprastai dalyvauja keli šimtai pacientų.
BOREAS tyrimą užsakė bendrovė „Kartos Therapeutics“, užsiimanti naujų, tikslinių gydymo priemonių, prasmingai pagerinančių vėžiu sergančių pacientų gyvenimą, kūrimu. Norėdami sužinoti daugiau apie navtemadlin (KRT-232), apsilankykite tinklalapyje www.kartosthera.com.
Ar bus kompensuojamos dalyvavimo klinikiniame tyrime išlaidos?
Išlaidos, susijusios su klinikiniu tyrimu, apima vizitus pas gydytoją, gulėjimas ligoninėje, vaistų ir tiriamojo vaistinio preparato, laboratorinių tyrimų, rentgeno ir kitų vaizdinimo tyrimų išlaidos. Šias išlaidos gali būti padengtos Jūsų sveikatos draudimo arba tyrimo užsakovo (šiuo atveju „Kartos Therapeutics“).
Gali būti kompensuojamos ir kitos patirtos išlaidos, pvz., transporto ar apgyvendinimo. Norėdami sužinoti daugiau informacijos, susisiekite su dalyvaujančiu vėžio centru.
Ką daryti, jei klinikinio navtemadlin (KRT-232) tyrimo metu man pasireikš nepageidaujamas reiškinys?
Jeigu manote, kad Jums dalyvaujant tyrime, kuriame vartojamas navtemadlin (KRT-232), galėjo pasireikšti nepageidaujamas reiškinys, nedelsdami praneškite apie tai savo gydytojui.
Tyrimo vietos
BOREAS tyrimas bus atliekamas maždaug 140 vėžio centrų mažiausiai 20 šalių. Norėdami rasti šalia Jūsų esantį vėžio centrą, kuriame pacientai įtraukiami į šį tyrimą, naudokitės toliau pateiktu interaktyviu žemėlapiu.
Ar Jūs esate tinkami?
Esate 18 metų ar vyresni
Jums neseniai buvo diagnozuota mielofibrozė
Buvote anksčiau dėl mielofibrozės gydyti JAK inhibitoriai ir Jums pasakė, kad liga progresavo
Kad galėtumėte dalyvauti tyrime, reikia atitikti ir daug kitų sąlygų. Susisiekite su savo artimiausiu dalyvaujančiu centru. Jo darbuotojai galės suteikti Jums daugiau informacijos apie tyrimo reikalavimu.
Jei norėtumėte sužinoti daugiau apie BOREAS klinikinį tyrimą mielofibroze sergantiems pacientams, užpildykite toliau pateiktą formą.
