Czy u Ciebie lub bliskiej Ci osoby rozpoznano mielofibrozę i otrzymujesz/otrzymuje ona leczenie zatwierdzonymi inhibitorami JAK?

Możesz kwalifikować się do uczestnictwa w badaniu klinicznym dla pacjentów z mielofibrozą.
DOWIEDZ SIĘ WIĘCEJ

Mielofibroza

Mielofibroza to rzadki nowotwór krwi, który zaburza prawidłową produkcję krwinek w organizmie ludzkim. Mielofibroza powoduje powstawanie bliznowacenia, czyli inaczej „zwłóknienia” w szpiku kostnym, zmniejszając zdolność szpiku kostnego do tworzenia zdrowych krwinek czerwonych i płytek krwi. Utrata krwinek czerwonych i płytek krwi może prowadzić do niedokrwistości i małopłytkowości, wynikiem których może być osłabienie, zmęczenie i zagrażające życiu krwawienia.
W miarę spadku liczby zdrowych krwinek czerwonych wytwarzanych przez szpik kostny, może nastąpić nieprawidłowy wzrost krwiotwórczych komórek nowotworowych poza szpikiem kostnym, w takich narządach jak śledziona czy wątroba, powodując ich powiększenie. Pacjenci z mielofibrozą mają często powiększoną śledzionę, co może skutkować bólem/dyskomfortem w brzuchu, uczuciem wczesnej sytości i zmniejszonym apetytem.
Komórki nowotworowe wytwarzają także substancje zwane „cytokinami”, które wywołują stan zapalny związany z nowotworem. Nieprawidłowe uwalnianie tych cytokin często prowadzi do objawów związanych z chorobą, takich jak zmęczenie, poty nocne, świąd i gorączka.
Pacjenci z mielofibrozą zwykle wymagają leczenia. Jednakże zatwierdzone terapie tylko zmiejszają objętość powiększonej śledziony i łagodzą objawy związane z nowotworowym stanem zapalnym. Niestety, obecne terapie mielofibrozy okazały się nieskuteczne w przywracaniu prawidłowego wytwarzania krwinek czy odwracania zwłóknienia szpiku kostnego wywołanego nowotworem.

Navtemadlin (KRT-232)

Navtemadlin (KRT-232) to terapia eksperymentalna, celująca w białko o nazwie MDM2, stanowiąca potencjalny, nowy sposób leczenia pacjentów z mielofibrozą.
MDM2 to białko ujemnie regulujące aktywność genu supresującego nowotwór o nazwie p53, inaczej zwanego „strażnikiem genomu”.
Biorąc pod uwagę centralną rolę p53 w kontroli naturalnego cyklu życia komórek w organizmie ludzkim, między białkiem MDM2 a p53 istnieje delikatna równowaga. Niestety, w mielofibrozie komórki nowotworowe nieprawidłowo zwiększają poziom MDM2 w celu zablokowania p53 i jego zdolności do zwalczania raka.
U pacjentów z mielofibrozą terapia navtemadlin (KRT-232) blokuje wysokie poziomy MDM2 i przywraca funkcję p53 wraz z jego zdolnością do eliminacji nowotworowych komórek mielofibrozy.

Badanie BOREAS

BOREAS to międzynarodowe badanie rejestracyjne fazy III dla pacjentów z mielofibrozą, których choroba uległa progresji po leczeniu grupą leków o nazwie inhibitory kinazy janusowej (JAK).
Inhibitory JAK, ruksolitynib lub fedratinib, są stosowane w pierwszej linii leczenia u pacjentów z mielofibrozą i są jedyną opcją terapii obecnie zatwierdzoną w Stanach Zjednoczonych i Europie. Brak jest zatwierdzonych terapii w drugiej linii leczenia u pacjentów z mielofibrozą, u których wystąpiła wznowa lub są oporni na leczenie inhibitorem JAK.
Badanie BOREAS porówna skuteczność i bezpieczeństwo stosowania navtemadlin (KRT-232) w porównaniu do najlepszej dostępnej terapii u pacjentów z mielofibrozą, których choroba uległa progresji podczas leczenia inhibitorem JAK lub u których nie uzyskano odpowiedzi na ten lek.
Około 282 pacjentów weźmie udział w tym badaniu, w tym 188 pacjentów losowo przypisanych do terapii produktem navtemadlin (KRT-232) i 94 pacjentów przypisanych do najlepszej dostępnej terapii. W przypadku pacjentów zrandomizowanych do otrzymywania najlepszej dostępnej terapii lekarz prowadzący przepisze leczenie stosowne dla danego pacjenta.
Zanim leczenie się rozpocznie, wszyscy pacjenci przejdą kompletne oceny kliniczne. Próbki krwi są pobierane w celu upewnienia się, że białko p53 prawidłowo funkcjonuje i nie jest zmutowane. Ponadto objętość śledziony zostanie zmierzona u wszystkich pacjentów za pomocą badań obrazowych RM lub TK, a pacjencji wypełnią kwestionariusze w celu pomiaru występujących u nich niespecyficznych objawów. Badania krwi, obrazowe i kwestionariusz objawów zostaną wykonane przed badaniem, a także będą wykonywane przez cały jego okres trwania. Przez pierwsze 24 tygodnie pacjenci będą przyjmowali navtemadlin (KRT-232) lub najlepszą dostępną terapię, chyba że nie będą tolerować leczenia lub ich choroba ulegnie progresji.
Po 24 tygodniach leczenia skuteczność zostanie przeanalizowana w celu porównania navtemadlin (KRT-232) do najlepszej dostępnej terapii za pomocą 2 ocen: (1) redukcja objętości śledziony od rozpoczęcia badania do tygodnia 24 na podstawie badania RM lub TK i (2) objawy zgłaszane przez pacjentów od rozpoczęcia badania do tygodnia 24.
W związku z tym, dwa kluczowe parametry skuteczności navtemadlin (KRT-232) w porównaniu do najlepszej dostępnej terapii to redukcja objętości śledziony i poprawa objawów po 24 tygodniach leczenia.

Kliknij, aby powiększyć ilustrację.

Często zadawane pytania

Ośrodki uczestniczące w badaniu

Badanie BOREAS będzie prowadzone w około 140 ośrodkach onkologicznych w co najmniej 20 krajach. Na poniższej interaktywnej mapie można znaleźć pobliski ośrodek onkologiczny, który włącza pacjentów do tego badania.

    Czy się kwalifikujesz?

    • Wiek co najmniej 18 lat
    • Rozpoznana mielofibroza
    • Wcześniejsze stosowanie ruksolitynibu lub fedratynibu w leczeniu mielofibrozy oraz stwierdzona progresja choroby

    Wiele innych warunków musi być spełnionych, aby pacjent mógł uczestniczyć w badaniu. Prosimy o kontakt z najbliższym ośrodkiem biorącym udział w badaniu. Ośrodek będzie mógł udzielić więcej informacji o wymogach do tego badania.

    Jeśli chcesz dowiedzieć się więcej o badaniu klinicznym BOREAS dla pacjentów chorych na mielofibrozę, prosimy o wypełnienie poniższego formularza.