Ați fost diagnosticat(ă) dumneavoastră sau cineva apropiat cu mielofibroză și ați primit tratament cu un inhibitor JAK aprobat?

Ați putea fi eligibil(ă) să participați la un studiu clinic pentru pacienții cu mielofibroză.
AFLAȚI MAI MULTE

Mielofibroza

Mielofibroza este un cancer de sânge rar, care perturbă producția normală de celule sanguine în corpul uman. Mielofibroza provoacă formarea de țesut cicatriceal sau „fibroză” în măduva osoasă, afectând capacitatea măduvei osoase de a produce globule roșii sanguine sau trombocite sănătoase. Pierderea globulelor roșii sanguine și a trombocitelor poate duce la anemie și trombocitopenie, ceea ce poate cauza slăbiciune, fatigabilitate și evenimente hemoragice care pun viața în pericol.
Deoarece măduva osoasă produce din ce în ce mai puține globule roșii sanguine sănătoase, creșterea anormală a celulelor canceroase formatoare de sânge poate avea loc în afara măduvei osoase, în organe precum splina sau ficatul, făcând ca acestea să crească în volum. Mărirea splinei este frecventă la pacienții cu mielofibroză și poate avea ca rezultat durere/disconfort abdominal, o senzație de plenitudine precoce și diminuarea apetitului alimentar.
Celulele canceroase pot produce, de asemenea, substanțe denumite „citokine” care cauzează inflamație asociată cancerului. Eliberarea anormală a acestor citokine are deseori ca rezultat simptomele asociate bolii, precum fatigabilitate, transpirații nocturne, mâncărimi și febră.
Pacienții cu mielofibroză au nevoie de obicei de tratament. Cu toate acestea, terapiile aprobate pot doar reduce dimensiunea unei spline mărite și ameliora simptomele asociate cu inflamația asociată cancerului. Din nefericire, tratamentele actuale în mielofibroză nu au avut succes în ceea ce privește restabilirea producției normale de celule sanguine sau în ceea ce privește inversarea fibrozei măduvei osoase produse de cancer.

Navtemadlin (KRT-232)

Navtemadlin (KRT-232) este o terapie investigațională care țintește o proteină denumită MDM2, oferind un posibil nou tratament pentru pacienții cu mielofibroză.
MMDM2 este o proteină care reglează negativ activitatea genei de supresie tumorală denumită p53, cunoscută și ca „Gardianul genomului”.
Dat fiind rolul central al p53 de a controla ciclul de viață natural al celulelor din corpul uman, există un echilibru delicat între MDM2 și p53. Din nefericire, în mielofibroză, celulele canceroase cresc anormal nivelurile de MDM2 pentru a opri p53 și capacitatea sa de a lupta împotriva cancerului.
La pacienții cu mielofibroză, tratamentul cu navtemadlin (KRT-232) inhibă nivelurile crescute de MDM2 și restabilește funcția p53 și capacitatea sa de a distruge celulele canceroase mielofibrotice.

Studiul BOREAS

BOREAS este un studiu global de fază 3, de înregistrare, pentru pacienții cu mielofibroză a căror boală a progresat după tratamentul cu o clasă de medicamente denumită inhibitori de Janus kinază (JAK).
Inhibitorii JAK sunt utilizați ca terapie de primă linie pentru pacienții cu mielofibroză, iar aceștia reprezintă singurele opțiuni de tratament aprobate în prezent în Statele Unite și Europa. Nu există terapii aprobate pentru linia a doua la pacienții cu mielofibroză care au recidivat sau care sunt refractari la un inhibitor JAK.
BOREAS va compara eficacitatea și siguranța navtemadlin (KRT-232) versus cea mai bună terapie disponibilă, la pacienții cu mielofibroză, a căror boală a progresat sau nu a răspuns la tratament cu un inhibitor JAK.
Aproximativ 282 de pacienți vor participa la acest studiu, inclusiv 188 de pacienți alocați în mod aleator la terapia cu navtemadlin (KRT-232) și 94 de pacienți alocați la cea mai bună terapie disponibilă. Pentru pacienții randomizați la cea mai bună terapie disponibilă, medicul dumneavoastră curant vă va prescrie o terapie adecvată pentru dumneavoastră.
Înainte de începerea tratamentului, toți pacienții vor efectua evaluări clinice complete. Probele de sânge sunt recoltate pentru a asigura faptul că proteina p53 este funcțională și nu prezintă mutații. În plus, tuturor pacienților le va fi măsurat volumul splinei folosind scanări RMN sau TC, iar pacienții vor completa chestionare pentru a măsura simptomele lor constituționale. Înainte și pe tot parcursul studiului se vor face analize de laborator, imagistică și chestionarul privind simptomele. Pentru primele 24 de săptămâni, pacienții vor rămâne în tratament cu navtemadlin (KRT-232) sau cea mai bună terapie disponibilă, cu excepția cazului în care nu pot tolera tratamentul sau boala lor progresează.
După 24 de săptămâni de tratament, eficacitatea va fi analizată comparând navtemadlin (KRT-232) cu cea mai bună terapie disponibilă, folosind 2 evaluări: (1) Reducerea volumului splinei de la începutul studiului până la 24 de săptămâni, prin RMN sau CT și (2) Simptomele raportate de pacienți de la începutul studiului la 24 de săptămâni.
Prin urmare, cele două măsurători cheie ale eficacității pentru navtemadlin (KRT-232) comparativ cu cea mai bună terapie disponibilă, reprezintă reducerea volumului splinei și ameliorarea simptomelor după 24 de săptămâni de tratament.

Faceți clic pentru a mări imaginea.

ÎNTREBĂRI ADRESATE FRECVENT

Centre de studiu

Studiul BOREAS va fi desfășurat în aproximativ 140 de centre pentru cancer, în cel puțin 20 de țări. Vă rugăm să utilizați harta interactivă de mai jos pentru a localiza un centru pentru cancer în apropierea dumneavoastră, unde sunt înrolați pacienți pentru acest studiu.

    Vă calificați?

    • Vârsta de 18 ani sau mai mare
    • Aveți un diagnostic de mielofibroză
    • Ați fost tratat(ă) anterior cu un inhibitor JAK pentru mielofibroză și vi s-a spus că boala dumneavoastră a progresat

    Există multe alte condiții care trebuie îndeplinite înainte de a putea participa la studiu. Contactați cel mai apropiat centru participant. Aceștia vor putea să vă ofere mai multe informații despre cerințele studiului.

    Dacă doriți să aflați mai multe despre studiul clinic BOREAS pentru pacienții cu mielofibroză, vă rugăm să completați formularul de mai jos.