Ikaw ba o ang isang mahal sa buhay ay nasuri na may myelofibrosis at nakatanggap ng paggamot gamit ang aprobadong JAK inhibitor?

Maaari kang maging karapat-dapat na sumali sa klinikal na pagsubok para sa mga pasyente na may myelofibrosis.
MATUTO ANG HIGIT PA

Myelofibrosis

Ang myelofibrosis ay isang bihirang kanser sa dugo na nakakagambala sa normal na paggawa ng mga selula ng dugo sa katawan ng tao. Ang myelofibrosis ay nagiging sanhi ng pagbuo ng peklat na tisyu o “fibrosis” sa utak ng buto, na nagpapahina sa kakayahan ng buto ng utak na gumawa ng malusog na pulang selula ng dugo at mga platelet. Ang pagkawala ng mga pulang selula ng dugo at platelet ay maaaring humantong sa anemia at thrombositopenia, na maaaring maging sanhi ng panghihina, pagkapagod at mga pangyayari sa pagdurugo na nagbabanta sa buhay.
Habang ang utak ng buto ay gumagawa ng mas kaunting mga pulang selula ng dugo, ang abnormal na paglago ng mga selula ng kanser na bumubuo ng dugo ay maaaring mangyari sa labas ng utak ng buto sa mga organ tulad ng spleen o atay na sanhi ng kanilang paglaki. Ang lumaking spleen ay karaniwan sa mga pasyenteng may myelofibrosis, at maaaring magresulta ito sa pananakit/kakulangan sa ginhawa sa tiyan, pakiramdam na madaling mabusog at nabawasan ng ganang kumain.
Ang mga selula ng kanser ay gumagawa rin ng mga sangkap na tinatawag na “mga cytokine” na nagdudulot ng implamasyon na nauugnay sa kanser. Ang di normal na paglabas ng mga cytokine na ito ay madalas na nagreresulta sa mga sintomas na nauugnay sa sakit katulad ng pagkapagod, pagpapawis sa gabi, pangangati at lagnat.
Ang mga pasyenteng may myelofibrosis ay karaniwang nangangailangan ng paggamot. Subalit, binabawasan lang ng mga aprobadong terapiya ang laki ng lumaking spleen at pinapahupa ang mga sintomas na nauugnay sa implamasyon na kaugnay sa kanser. Sa kasamaang palad, ang mga kasalukuyang paggagamot sa myelofibrosis ay hindi matagumpay sa pagpapanumbalik ng normal na paggawa ng selula ng dugo o pagpapanumbalik sa normal ng fibrosis ng utak ng buto na dulot ng kanser.

Navtemadlin (KRT-232)

Ang navtemadlin (KRT-232) ay isang iniimbestigahang terapiya na tumatarget sa protina na tinatawag na MDM2, na nag-aalok ng potensyal na bagong paggamot para sa mga pasyenteng may myelofibrosis.
Ang MDM2 ay isang protina na negatibong nagkokontrol sa aktibidad ng gene na pumipigil sa tumor na tinatawag na p53, na kilala rin bilang “Guwardiya ng Genome”.
Dahil sa sentrong papel na ginagampanan ng p53 upang makontrol ang natural na lifecycle ng mga selula sa loob ng katawan ng tao, mayroong isang maselan na balanse sa pagitan ng MDM2 at p53. Sa kasamaang palad, sa myelofibrosis, di normal na nadadagdagan ng mga selula ng kanser ang mga lebel ng MDM2 upang mapatigil ang p53 at ang kakayahan nitong labanan ang kanser.
Sa pasyenteng may myelofibrosis, ang paggamot ng navtemadlin (KRT-232) ay humahadlang sa mga matataas na lebel ng MDM2 at ibinibalik ang paggana ng p53 at abilidad nito na patayin ang mga selula ng kanser ng myelofibrosis.

Pagsubok na BOREAS

Ang BOREAS ay isang pandaigdigang Yugto 3 na rehistrasyong pag-aaral para sa mga pasyenteng may myelofibrosis, kung saan lumala ang sakit pagkatapos ng paggamot gamit ang isang klase ng mga gamot na tinatawag na mga Janus kinase (JAK) inhibitor.
Ang mga JAK inhibitor ay ginagamit sa pangunahing linya (front line) para sa mga pasyenteng may myelofibrosis at ang mga ito lamang ang opsyon sa paggamot na kasalukuyang aprobado sa Estados Unidos at Europa. Walang aprobadong terapiya sa pangalawang linya (second line) para sa mga pasyenteng may myelofibrosis na nag-relapse o hindi tumutugon sa JAK inhibitor.
Ikukumpara ng BOREAS ang pagka-epektibo at kaligtasan ng navtemadlin (KRT-232) laban sa pinakamahusay na makukuhang terapiya (best available therapy) sa mga pasyenteng may myelofibrosis kung saan lumala ang sakit o nabigong tumugon sa JAK inhibitor.
Humigit-kumulang 282 pasyente ang sasali sa pag-aaral na ito kabilang ang 188 pasyente na pasumalang itinalaga sa terapiyang navtemadlin (KRT-232) at 94 na pasyenteng itinalaga sa pinakamahusay na makukuhang terapiya. Para sa mga pasyenteng pasumalang itinalaga sa pinakamahusay na makukuhang terapiya, magrereseta ang iyong manggagamot ng terapiya na angkop para sa iyo.
Bago magsimula ang paggamot, sasailalim ang lahat ng mga pasyente sa kumpletong mga klinikal na pagtatasa. Kinokolekta ang mga sampol ng dugo upang masiguro na gumagana at hindi nag-mutate ang protinang p53. Dagdag pa rito, susukatin ang laki ng spleen ng lahat ng mga pasyente gamit ang mga scan ng MRI o CT at kukumpletuhin ng mga pasyente ang mga kuwestiyonaryo upang sukatin ang kanilang mga pangkalahatang sintomas. Isasagawa ang mga pagsusuri ng dugo, pagkuha ng imahe at pagkumpleto ng kuwestiyonaryo ng sintomas bago at sa kabuuan ng pag-aaral. Para sa unang 24 na linggo, mananatili ang mga pasyente sa navtemadlin (KRT-232) o pinakamahusay na makukuhang terapiya maliban kung hindi nila makakayanan ang paggamot o lumala ang kanilang sakit.
Pagkatapos ng 24 na linggo ng paggamot, susuriin ang pagka-epektibo na kinukumpara ang navtemadlin (KRT-232) sa pinakamahusay na makukuhang terapiya gamit ang 2 pagtatasa: (1) Pagbabawas sa laki ng spleen mula sa pagsisimula ng pag-aaral hanggang sa ika-24 na linggo sa pamamagitan ng MRI o CT, at (2) Mga sintomas na sariling inuulat ng pasyente mula sa pagsisimula ng pag-aaral hanggang sa ika-24 na linggo.
Dahil dito, ang dalawang pangunahing sukat ng pagka-epektibo para sa navtemadlin (KRT-232) kumpara sa pinakamahusay na makukuhang terapiya ay ang pagbabawas sa laki ng spleen at pagpapabuti ng mga sintomas pagkatapos ng 24 na linggong paggamot.

Mangyaring i-klik upang palakihin ang larawan.

FAQ (mga katanungan na madalas itanong)

Mga Lokasyon ng Pagsubok

Ang pagsubok na BOREAS ay isasagawa sa humigit-kumulang 140 sentro ng kanser sa hindi bababa sa 20 bansa. Mangyaring gamitin ang interaktibong mapa sa ibaba upang hanapin ang sentro ng kanser na malapit sa iyo kung saan inililista ang mga pasyente sa pagsubok na ito.

    Kuwalipikado Ka Ba?

    • 18 taong gulang o higit pa
    • Nakatanggap ng dyagnosis ng myelofibrosis
    • Dating ginamot gamit ang mga JAK inhibitor para sa myelofibrosis at sinabihan ka na lumala ang iyong sakit

    Maraming iba pang kondisyon ang kailangang matugunan bago ka maaaring makilahok sa pagsubok. Mangyaring kontakin ang iyong pinakamalapit na kasaling sentro. Makakapagbigay sila ng karagdagang impormasyon tungkol sa mga kinakailangan para sa pagsubok.

    Kung gusto mong malaman ang higit pa tungkol sa Klinikal na Pagsubok na BOREAS para sa mga Pasyenteng may Myelofibrosis, mangyaring kumpletuhin ang form sa ibaba.